Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. ontwikkelt geneesmiddelen voor de behandeling van hardnekkige ziekten door de genen die deze ziekten veroorzaken het zwijgen op te leggen. De therapieën van het bedrijf, die gebruikmaken van een brede portfolio van ribonucleïnezuur (RNA) verbindingen en toedieningswijzen, zetten het RNA-interferentiemechanisme (RNAi) in werking om doelgenen snel, diep en duurzaam uit te schakelen. Het TRiMTM-platform (Targeted RNAi Molecule) van het bedrijf maakt gebruik van ligand-gemedieerde toediening en is ontworpen om weefselspecifieke targeting mogelijk te maken terwijl het structureel eenvoudig is. Het richt zich op verschillende therapeutische gebieden, zoals cardiometabolisme, longen, lever, spieren en het centrale zenuwstelsel. Het bedrijf heeft ongeveer 14 onderzoeksgeneesmiddelen in klinische fase (negen in volledige eigendom en vijf in partnerverband), die variëren in ontwikkelingsstadium van Fase I tot Fase III. De pijplijnproducten van het bedrijf omvatten Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 en ARO-SOD1.