Assembly Biosciences, Inc. heeft aangekondigd dat de eerste proefpersoon is gedoseerd in de Fase 1a-studie van zijn onderzoeks-kernremmer ABI-4334 (4334). 4334 is een onderzoeksmatige kernremmer van de volgende generatie die is geoptimaliseerd voor een aanzienlijk grotere werkzaamheid tegen covalent gesloten circulair DNA (cccDNA) en nieuwe virusproductie dan kernremmers van de eerste generatie. In preklinisch onderzoek heeft 4334 een sub-nanomolaire potentie aangetoond tegen pgRNA-inkapseling en een 2-3 nanomolaire potentie tegen cccDNA-vorming.

Chronische HBV-infectie is een slopende leverziekte die naar schatting ongeveer 296 miljoen mensen wereldwijd treft. HBV is de belangrijkste oorzaak van chronische leverziekte en de behoefte aan levertransplantatie, en elk jaar sterven wereldwijd tot één miljoen mensen aan HBV-gerelateerde oorzaken. De klinische studie van fase 1a is een gerandomiseerde, geblindeerde en placebogecontroleerde studie die de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van 4334 zal evalueren na toediening van een enkele oplopende dosis en van meerdere oplopende doses bij gezonde deelnemers.

De doelstellingen van de studie omvatten het percentage proefpersonen met bijwerkingen, voortijdige stopzetting van de behandeling wegens bijwerkingen en abnormale laboratoriumresultaten. De resultaten van de studie zullen de selectie van de dosis voor een toekomstige fase 2-studie ondersteunen.