Autolus Therapeutics plc heeft aangekondigd dat de Fase 2 klinische studie van obecabtagene autoleucel (obe-cel) in relapsed/refractory (r/r) volwassen acute lymfoblastische leukemie (ALL) zijn primaire eindpunt heeft gehaald, gebaseerd op een vooraf geplande interim-analyse van 50 patiënten met morfologische ziekte, zoals geverifieerd door een onafhankelijke data monitoring commissie (IDMC). Het primaire eindpunt voor de FELIX Fase 2 studie is de Overall Remission Rate (ORR), gedefinieerd als het percentage patiënten dat Complete Remissie (CR) en Complete Remissie met Incomplete Blood Count Recovery (CRi) bereikt, zoals beoordeeld door een onafhankelijke Response Review Committee (IRRC). Op basis van 50 patiënten die op werkzaamheid werden beoordeeld, was de ORR voor obe-cel 70%.

Obe-cel vertoonde een vergelijkbare uitbreiding en initiële persistentie (mediane follow-up 6,4 maanden) als de gegevens die werden waargenomen in de eerdere ALLCAR19-studie. De veiligheidsanalyse was gebaseerd op 92 patiënten die werden behandeld met obe-cel en beoordeeld konden worden op veiligheid. Het bedrijf stelde vast dat 3% van de patiënten graad 3 of hoger CRS ervoer, terwijl 8% graad 3 of hoger ICANS ervoer en 23% van de patiënten enige graad ICANS ervoer.

De studie heeft de screening van patiënten voor opname in het morfologische cohort voltooid, aangezien het vooraf gespecificeerde doel van ongeveer 90 ingeschreven patiënten is bereikt, en Autolus is van plan de resultaten van de FELIX-studie te presenteren op een medische conferentie medio 2023, met een langere follow-up die eind 2023 zal worden gerapporteerd. Obe-cel is een CD19 CAR T-cel onderzoekstherapie die ontworpen is om de beperkingen in klinische activiteit en veiligheid ten opzichte van de huidige CD19 CAR T-celtherapieën te overwinnen. Obe-cel is ontworpen met het oog op een snelle doelwitbinding om overmatige activering van de geprogrammeerde T-cellen te minimaliseren, waardoor de toxiciteit kan worden verminderd en de T-cel minder snel uitgeput raakt, wat de persistentie kan vergroten en het vermogen van de geprogrammeerde T-cellen om doelwitkankercellen in serie te doden, kan verbeteren.

In samenwerking met de academische partner van Autolus, de UCL, wordt obe-cel momenteel geëvalueerd in een Fase 1 klinische studie voor B-NHL. Autolus heeft obe-cel doorgestuurd naar de FELIX-studie, een cruciale studie voor r/r volwassen ALL. Autolus' Fase 1b/2 klinische studie van obe-cel is gericht op volwassen patiënten met r/r B-precursor ALL.

De studie had een fase 1b-component alvorens over te gaan naar de klinische studie van fase 2 met één arm. Het primaire eindpunt is ORR, en de secundaire eindpunten zijn duur van de respons, minimale restziekte (MRD), negatief CR-percentage en veiligheid. De studie is ontworpen om ongeveer 100 patiënten te rekruteren in 30 van de toonaangevende academische en niet-academische centra in de Verenigde Staten, het Verenigd Koninkrijk en Europa.