Onderneming Avalanche Biotechnologies Inc Nasdaq

Adverum Biotechnologies, Inc. is een gentherapiebedrijf in een klinische fase. Het bedrijf ontdekt en ontwikkelt gentherapieproductkandidaten die duurzame werkzaamheid bieden door duurzame expressie van een therapeutisch eiwit te induceren. De belangrijkste productkandidaat, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), is een gentherapieproduct met één enkele intravitreale (IVT) injectie in het ziekenhuis, dat ontworpen is om duurzame afliberceptniveaus op lange termijn te leveren in combinatie met een aanhoudende behandelingsrespons, waardoor de behandelingslast en schommelingen in het maculaire vocht die gepaard gaan met frequente IVT-injecties met VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor) verminderd worden. Ixo-vec wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie. De tweede productkandidaat, ADVM-062 (AAV.7m8-L-opsin), is een gentherapieproductkandidaat die wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten die lijden aan blauwe kegelmonochromie (BCM) via een enkele IVT-injectie. Het ontwikkelt ook een pijplijn van gentherapieprogramma's in een vroeg stadium.