AVROBIO, Inc. kondigt aan dat het U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency een innovatiepaspoort toekent in het kader van het Innovative Licensing and Access Pathway.
18 oktober 2022 om 13:00 uur
Delen
AVROBIO, Inc. heeft aangekondigd dat de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) een Innovatiepaspoort heeft verleend in het kader van het Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) voor het onderzoek naar AVR-RD-02, een first-in-class gentherapie die de eigen hematopoietische stamcellen van patiënten gebruikt voor de behandeling van de ziekte van Gaucher, een zeldzame lysosomale aandoening die kan leiden tot multi-orgaanpathologie, klinische morbiditeit en vroegtijdige mortaliteit. Het Innovatiepaspoort is de eerste stap in het ILAP-proces, waarbij de MHRA en haar partnerinstellingen, waaronder het National Institute for Health and Care Excellence (NICE), het Scottish Medicines Consortium (SMC) en National Health Service (NHS) England, een routekaart opstellen voor regelgevende en ontwikkelingsmijlpalen met als doel vroegtijdige toegang voor patiënten in het VK. Het bedrijf verwacht in het vierde kwartaal van 2022 een tussentijdse update van de klinische gegevens voor zijn Fase 1/2 klinische studie voor de ziekte van Gaucher type 1, evenals een overzicht van de ontwikkelings- en regelgevingsstrategie voor zijn programma voor de ziekte van Gaucher type 3.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Tectonic Therapeutic, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het bedrijf richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van therapeutische eiwitten en antilichamen die de activiteit van G-proteïne gekoppelde receptoren (GPCR's) moduleren. Door gebruik te maken van het technologieplatform GEODe (GPCRs Engineered for Optimal Discovery), richt het bedrijf zich op de ontwikkeling van biologische geneesmiddelen die de bestaande uitdagingen van de ontdekking van GPCR-gerichte geneesmiddelen overwinnen en het menselijk lichaam gebruiken om het verloop van ziekten te veranderen. Het hoofdprogramma van het bedrijf, TX000045 (TX45), is een Fc-relaxine fusiemolecuul dat de RXFP1-receptor activeert, het GPCR-doelwit van het hormoon relaxine. TX45 wordt geëvalueerd in Fase Ia/Ib klinische studies als een mogelijke behandeling voor Pulmonale Hypertensie van Groep 2 met Hartfalen met Behouden Ejectiefractie (HFpEF). Het tweede programma richt zich op erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT).
AVROBIO, Inc. kondigt aan dat het U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency een innovatiepaspoort toekent in het kader van het Innovative Licensing and Access Pathway.
TECTONIC THERAPEUTIC, INC. 
