Bellerophon Therapeutics, Inc. heeft top-line resultaten aangekondigd van de cruciale fase 3 klinische REBUILD-studie die de veiligheid en werkzaamheid van INOpulse® evalueert voor de behandeling van fibrotische interstitiële longziekte (fILD). De klinische REBUILD-studie was opgezet als een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van INOpulse® voor de behandeling van patiënten met fILD werden geëvalueerd. In totaal werden 145 patiënten met fILD ingeschreven en behandeld met INOpulse® in een dosis van iNO45 of een placebo.

Het primaire eindpunt was de verandering in matige tot krachtige fysieke activiteit (MVPA) zoals gemeten door actigrafie na 16 weken chronische behandeling. Het onderzoek voldeed niet aan het primaire eindpunt, waarbij iNO45 5,49 minuten per dag slechter presteerde dan placebo (p=0,2646). De secundaire eindpunten toonden minimale verschillen aan tussen de twee groepen en geen enkele naderde statistische significantie.

Over het geheel genomen werd INOpulse® goed verdragen zonder veiligheidsproblemen, in overeenstemming met wat werd waargenomen in de eerdere fase 2-studies. De belangrijkste secundaire eindpunten en veiligheidsresultaten van de klinische REBUILD-studie, beoordeeld gedurende 16 weken geblindeerde behandeling, waren onder andere: Totale activiteit toonde 3,51 count/min voordeel in het voordeel van iNO45 (p=0,8572) 6 Minute Walk Distance toonde 0,19 meter voordeel in het voordeel van iNO45 (p=0,9866) Patient reported outcomes (St. George's Respiratory Questionnaire en UCSD Shortness of Breath) waren licht in het voordeel van placebo, terwijl beoordelingen van de tijd tot aan de gebeurtenis (Klinische verslechtering, Klinische verslechtering en Klinische verbetering) weinig verschil lieten zien en geen ervan statistisch significant was.