De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft donderdag BioMarin Pharmaceutical's gentherapie voor ernstige hemofilie A goedgekeurd, aldus het bedrijf, waardoor patiënten met de erfelijke bloedingsstoornis een alternatief krijgen voor reguliere injecties met ontbrekende bloedproteïnen.

De prijs van de eenmalige therapie, Roctavian, werd vastgesteld op $2,9 miljoen. De resultaten van de centrale studie toonden aan dat Roctavian het aantal bloedingen verminderde, maar de houdbaarheid is niet bekend, en het bedrijf zei dat het een garantie zou geven aan zorgverzekeraars.

BioMarin zei dat de meeste deelnemers aan de studie in het derde jaar en daarna op de gentherapie bleven reageren en dat het hen 15 jaar lang zou blijven volgen.

Gentherapieën gebruiken een gedeactiveerd virus om de benodigde genen af te leveren en het immuunsysteem zou een tweede dosis van de therapie herkennen en elimineren.

Het bedrijf zei dat het alle Amerikaanse zorgverzekeraars een "garantie" zou aanbieden, waarbij het de groothandelskosten zou vergoeden als een patiënt niet reageert. Het bedrijf zei dat de vergoeding "pro rata" zou zijn voor patiënten die niet meer reageren in de eerste vier jaar na de behandeling.

Roctavian is de eerste gensubstitutietherapie voor de meest voorkomende vorm van hemofilie, die patiënten een manier biedt om af te zien van levenslange behandeling met factor-eiwitten die nodig zijn om het bloed te laten stollen of van maandelijkse doses van een nieuwer medicijn tegen antilichamen, of om de behoefte daaraan te verminderen.

Aandelen van het in Californië gevestigde bedrijf sloten donderdag 3,6% lager.

De goedkeuring werd alom verwacht en nu wordt er gediscussieerd over hoe de acceptatie zal uitpakken, zei Joel Beatty, senior onderzoeksanalist bij Robert W Baird.

Roctavian, dat geproduceerd wordt in de fabriek van het bedrijf in Novato, Californië, werkt door het leveren van een functionele kopie van het ontbrekende gen dat hemofilie A-patiënten zou helpen bij het maken van een bloedstollingseiwit dat bekend staat als factor VIII.

"De lancering van Roctavian zal in het begin waarschijnlijk wat traag verlopen, omdat er al enkele effectieve behandelingsopties op de markt zijn. Maar op de langere termijn zal een eenmalige dosering waarschijnlijk aantrekkelijk worden voor veel patiënten," voegde Beatty eraan toe.

BioMarin's therapie zal voor marktaandeel concurreren met Hemlibra van Roche, een geneesmiddel met antilichamen dat de functie nabootst van het bloedstollingseiwit dat ontbreekt bij hemofilie A-patiënten.

Roctavian werd vorig jaar in de Europese Unie goedgekeurd voor hemofilie A en wordt onder dezelfde merknaam verkocht.

In april verlaagde BioMarin de verwachte jaarlijkse verkoop voor Roctavian van $100 miljoen tot $100 miljoen.

Het bedrijf zei donderdag dat het verwacht dat ongeveer 2.500 van de ongeveer 6.500 volwassenen met ernstige hemofilie A in de Verenigde Staten in aanmerking komen om Roctavian te ontvangen met deze eerste goedkeuring.

Er zijn ongeveer 16.000 patiënten in de Verenigde Staten met hemofilie A waarbij het stollingseiwit factor VIII ontbreekt. (Verslaggeving door Khushi Mandowara, Bhanvi Satija, Nathan Gomes en Akash Sriram in Bengaluru; Deena Beasley in Los Angeles Redactie door Krishna Chandra Eluri, Maju Samuel en David Gregorio)