Calliditas Therapeutics AB heeft positieve topline resultaten aangekondigd van de wereldwijde, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-klinische studie NefIgArd, waarin het effect van Nefecon (TARPEYO®/Kinpeygo® (budesonide) capsules met vertraagde afgifte) versus placebo werd onderzocht bij patiënten met primaire IgA-nefropathie (IgAN). Het primaire eindpunt van het onderzoek werd gehaald, waarbij Nefecon een zeer statistisch significant voordeel liet zien ten opzichte van placebo (p-waarde < 0,0001) in de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) over een periode van twee jaar van 9 maanden behandeling met Nefecon of placebo en 15 maanden follow-up zonder geneesmiddel. Ondersteunende analyses van de totale hellingshoek over 2 jaar waren statistisch significant en klinisch betekenisvol, wat wijst op een duurzaam voordeel van de behandeling.

Het eGFR-voordeel werd waargenomen bij de gehele onderzoekspopulatie, ongeacht de uitgangswaarde van de urine proteïne-creatinine ratio (UPCR), wat volgens het bedrijf een wettelijke aanvraag voor volledige goedkeuring in de onderzoekspopulatie ondersteunt. De waargenomen UPCR-verlagingen waren duurzaam, wat wijst op een langdurig behandelingseffect tijdens de 15 maanden durende follow-upperiode na de behandeling. Deze gegevens van deel B leveren gegevens op langere termijn op van de fase 3-studie met NefIgArd, die in november 2020 toplinegegevens over deel A uitleest.

Naar verwachting zullen 29 extra Chinese patiënten, die alleen nodig zijn voor lokale Chinese regelgeving, deel B voltooien in het derde kwartaal van 2023. Op basis van de gegevens van deel A kreeg Calliditas in december 2021 versnelde goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en in juli 2022 een voorwaardelijke handelsvergunning van de Europese Commissie (EC), waarmee voor het eerst een geneesmiddel werd goedgekeurd voor de behandeling van IgAN in de VS en de Europese Economische Ruimte (EER). Nefecon wordt door Calliditas in de VS op de markt gebracht onder de merknaam TARPEYO®, en door STADA Arzneimittel AG in de EER, Zwitserland en het VK onder de merknaam Kinpeygo®.

Op basis van deze gegevens is Calliditas van plan om volledige goedkeuring aan te vragen bij de FDA, en de aanvraag voor volledige goedkeuring bij de EG en de Britse MHRA in de loop van 2023 te ondersteunen voor patiënten met primaire IgAN op basis van de Fase 3-studiepopulatie.