Capricor Therapeutics kondigde aan dat het bedrijf de 18-maanden resultaten van zijn HOPE-2 open-label extensie (OLE) studie met het hoofdproduct, CAP-1002, voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) presenteerde op de Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference van dit jaar, die virtueel en persoonlijk plaatsvond in Dallas, Texas van 19-22 maart 2023. Dr. Craig McDonald, nationaal hoofdonderzoeker en hoogleraar en voorzitter van de afdeling Fysische Geneeskunde en Revalidatie aan de Universiteit van Californië in Davis, presenteerde de bevindingen tijdens een late sessie. De belangrijkste resultaten van het onderzoek zijn Statistisch significante verschillen in de Performance of the Upper Limb (PUL versie 2.0) schaal in de CAP-1002 oorspronkelijke behandelgroep in vergelijking met de oorspronkelijke placebogroep uit HOPE-2 (p=0,02).

Beide groepen ervoeren een verminderde ziekteprogressie zodra alle patiënten begonnen met de behandeling in de OLE-studie. De CAP-1002-behandeling tijdens het OLE-gedeelte van de studie blijft een consistent veiligheidsprofiel opleveren en werd gedurende de studie goed verdragen. De HOPE-2 OLE-studie haalde eerder het primaire eindpunt op het tijdstip van één jaar en deze resultaten van 18 maanden suggereren dat patiënten na verloop van tijd voordeel opbouwen met behoud van de skeletspierfunctie, wat het potentiële voordeel van CAP-1002 op lange termijn onderstreept.

HOPE-2 was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2-klinische studie van Capricor's belangrijkste onderzoekstherapie, CAP-1002, bij jongens en jonge mannen die DMD hebben en niet ambulant zijn, het latere stadium van het ziekteproces. De studie werd uitgevoerd op negen locaties in de Verenigde Staten. Studiepatiënten werden elke 3 maanden intraveneus behandeld met CAP-1002 (150 miljoen cellen per infuus) of placebo.

De gegevens van in totaal 20 patiënten werden geanalyseerd (12 placebo en 8 behandelde) op het tijdstip van 12 maanden en de resultaten werden gepubliceerd in The Lancet. Na afloop van de HOPE-2 studie stopten alle patiënten de behandeling gedurende ongeveer 392 dagen (gemiddelde, bereik [239, 567]), de zogenaamde tussenfase. Vervolgens namen alle in aanmerking komende patiënten die de behandeling wilden voortzetten, deel aan het OLE-onderzoek, waar zij gedurende 18 maanden elke drie maanden CAP-1002 (150 miljoen cellen per infusie) kregen.

De patiënten gingen door met de tussenfase (off-behandeling voor beide groepen) en de OLE-fase (on-behandeld voor beide groepen). De patiënten in de studie werden geëvalueerd met behulp van de Performance of the Upper Limb (PUL 2.0), een gevalideerd instrument dat speciaal is ontworpen voor de beoordeling van de hoge (schouder), midden (elleboog) en distale (pols en hand) functie, met een conceptueel kader dat de progressie van zwakte in de functie van de bovenste ledematen weerspiegelt.