CEL-SCI Corporation heeft nieuwe gegevens bekendgemaakt van haar cruciale fase 3-studie, de grootste studie ooit uitgevoerd bij pas gediagnosticeerde lokaal gevorderde plaveiselcelcarcinomen van hoofd en nek (SCCHN). Het bedrijf is van plan een Biologics License Application (BLA) in te dienen bij de U.S. Food and Drug Administration (FDA) en andere regelgevende instanties voor goedkeuring van Multikine® (Leukocyte Interleukin, Injection) voor de behandeling van nieuw gediagnosticeerde SCCHN bij patiënten die geacht worden een lager risico te lopen op recidief (LR), zoals gedefinieerd door de richtlijnen van het National Comprehensive Cancer Network (NCCN), wat neerkomt op een patiëntenpopulatie van ongeveer 210.000 jaarlijkse gevallen wereldwijd. De gepresenteerde nieuwe gegevens zijn zeer belangrijk omdat ze zich uitsluitend richten op de patiëntenpopulatie (n=352) van de IT-MATTERS-studie waarvoor CEL-SCI goedkeuring voor het in de handel brengen aanvraagt, voor lokaal gevorderde primaire hoofd-halskankerpatiënten die na de operatie radiotherapie, maar geen chemotherapie zouden krijgen.

Volgens de NCCN-richtlijnen wordt aan deze LR-patiënten doorgaans aanbevolen om na de operatie alleen radiotherapie te ontvangen. De aanbevolen behandeling voor patiënten met een hoger risico op herhaling (HR) is gelijktijdige chemoradiotherapie (chemotherapie en radiotherapie tegelijkertijd) na de operatie. In het IT-MATTERS-onderzoek hadden 44 patiënten van wie was vastgesteld dat zij een hoger risico liepen op een recidief na de operatie chemoradiotherapie moeten krijgen, maar zij kregen alleen radiotherapie.

Een nauwkeuriger weergave van de overleving van de beoogde LR-patiëntenpopulatie die met Multikine werd behandeld, zou zijn verkregen als de analyse was uitgevoerd door deze 44 patiënten uit te sluiten. Op het ECHNO 2023-congres presenteerde het bedrijf studiegegevens die de voordelen aantonen van de overleving en het sterftecijfer van de met Multikine behandelde patiënten ten opzichte van de controle in de LR-populatie die na de operatie alleen radiotherapie (n=352) kreeg. De belangrijkste onderzoeksresultaten voor de beoogde Multikine-patiëntenpopulatie die radiotherapie kreeg, zoals aanbevolen door de NCCN-richtlijnen, na de operatie, zijn onder meer: Het algemene overlevingsvoordeel versnelde en nam toe in de tijd, waarbij het voordeel van het toevoegen van Multikine+CIZ aan het behandelingsregime in vergelijking met Standard of Care (SOC) alleen toenam van 2,8% na 3 jaar (36 maanden), tot 8,3% na 4 jaar (48 maanden), tot 15,6% na 5 jaar (60 maanden), met een overleving van 49,7% voor de controle vs.

65,3% voor de met Multikine behandelde groep na 5 jaar; De hazard ratio was 0,70 (95% CI: [0,49 - 1,00]), wat neerkomt op een 43% verlenging van de overleving; de progressievrije overleving was 8,4% hoger na 5 jaar voor patiënten behandeld met Multikine+ CIZ+SOC in vergelijking met patiënten behandeld met alleen SOC-controle; 16,5% van deze patiënten waren vroege tumoren.5% van deze patiënten waren vroege tumorresponders, inclusief complete tumorresponders (bevestigd door pathologie bij chirurgie), na de 3-weekse behandeling met Multikine, vergeleken met 0% responders van patiënten die alleen met SOC werden behandeld; Multikine-patiënten die een vroege tumorrespons hadden, hadden een aanzienlijk verbeterde overleving. Hun sterftecijfer bedroeg slechts 15,6% tegenover 48,7% voor de controlepatiënten; zelfs de patiënten die geen vroege tumorrespons hadden, hadden een betere overleving dan de patiënten van de controlegroep, met een sterftecijfer van 43,8% tegenover 48,7% voor de controle.

48,7% sterftecijfer voor de controlegroep.