CStone Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat het op het ESMO Asia Congress 2022 bijgewerkte werkzaamheids- en veiligheidsgegevens heeft gepresenteerd voor GAVRETO® (pralsetinib) bij Chinese patiënten met rearranged during transfection (RET)-fusie-positieve niet-kleincellige longkanker ("NSCLC") die zijn ingeschreven in de wereldwijde ARROW-studie. De gegevens toonden aan dat GAVRETO® robuuste en duurzame anti-tumoractiviteit had en een over het algemeen goed verdragen veiligheidsprofiel in Chinese
patiënten met lokaal gevorderde of metastatische RET-fusie-positieve NSCLC. GAVRETO® is een krachtige en selectieve RET-remmer, ontdekt door CStone's partner Blueprint Medicines Corporation. CStone heeft een exclusieve samenwerkings- en licentieovereenkomst met Blueprint Medicines voor de ontwikkeling en commercialisering van GAVRETO® in Groot-China, dat het Chinese vasteland, Hongkong, Macau en Taiwan omvat. Deze ARROW-studie (ClinicalTrials.gov identifier: NCT03037385) is een wereldwijde fase 1/2 klinische studie ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van GAVRETO ® te evalueren bij patiënten met RET-fusie-positieve NSCLC, RET-mutante medullaire schildklierkanker ("MTC") en andere gevorderde vaste tumoren met RET-veranderingen. Op de afsluitdatum van de gegevens (4 maart 2022) waren in totaal 68 patiënten met gevorderd RET-fusie-positief NSCLC ingeschreven in 10 Chinese vestigingen en ontvingen zij een startdosis GAVRETO® van 400 mg eenmaal daags. Van deze patiënten kregen er 37 voorafgaande platina-gebaseerde chemotherapie en 31 geen voorafgaande systemische behandeling. De respons van de tumor op de behandeling werd beoordeeld door de Blinded Independent Central Review (BICR) volgens de Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1. Werkzaamheid: Duurzaam en langdurig klinisch voordeel van GAVRETO® werd waargenomen bij zowel behandelingsnaïeve als eerder behandelde Chinese patiënten met gevorderd RET-fusie-positief NSCLC. Het responspercentage bij de behandelingsnaïeve patiënten was hoger. Voor patiënten die eerder op platina gebaseerde chemotherapie hebben gekregen (patiënten met meetbare ziekte bij aanvang, n=33), was de bevestigde totale respons ("ORR") 66,7%, waaronder 1 volledige respons ("CR") en 21 gedeeltelijke reacties ("PR"). Het ziektecontrolepercentage ("DCR") bedroeg 93,9%. Voor patiënten die geen voorafgaande systemische behandeling hebben gekregen (patiënten met meetbare ziekte bij aanvang, n=30), bedroeg de bevestigde ORR 83,3%, waaronder 2 CR's en 23 PR's. De DCR was 86,7%. Er werd overlevingsvoordeel op lange termijn waargenomen. De mediane totale overleving (OS) werd niet bereikt. Veiligheid: GAVRETO® had een algemeen goed verdragen veiligheidsprofiel bij Chinese patiënten, waarbij geen nieuwe veiligheidssignalen werden waargenomen.