Cynata Therapeutics Limited heeft bevestigd dat de eerste patiënt is ingeschreven en behandeld in haar Fase 2 klinische studie van CYP-001 bij hoog-risico acute graft versus host ziekte (aGvHD). CYP-001 is Cynata's van iPSC[1]-afgeleide MSC[2] productkandidaat voor intraveneuze infusie, die eerder zeer bemoedigende resultaten opleverde op het gebied van veiligheid en werkzaamheid in een Fase 1 klinische studie bij steroïd-resistente aGvHD.

De Amerikaanse FDA heeft een Investigational New Drug (IND) aanvraag voor CYP-001 goedgekeurd en het product de Orphan Drug Designation[4] toegekend voor de behandeling van aGvHD. aGvHD is een mogelijk levensbedreigende complicatie van beenmergtransplantaties of soortgelijke procedures. Het ontstaat wanneer immuuncellen in het transplantaat (het transplantaat) de weefsels van de ontvanger (de gastheer) als "vreemd" aanvallen.

In dit onderzoek wordt CYP-001 onderzocht als een potentiële immuunmodulerende behandeling voor aGvHD. Deze wereldwijde Fase 2-studie heeft als doel om ongeveer 60 patiënten met hoog-risico aGvHD in te schrijven, die gerandomiseerd zullen worden om ofwel steroïden plus CYP-001, ofwel steroïden plus placebo te ontvangen. Meer details over de studie zijn te vinden op clinicaltrials.gov met identificatiecode NCT05643638.

Het onderzoek is goedgekeurd om van start te gaan in Australië, de VS en Turkije, en veel klinische centra in deze rechtsgebieden zijn nu open voor werving. De eerste patiënt werd ingeschreven in de VS.