Faron Pharmaceuticals Ltd. kondigt aan dat de eerste patiënt gedoseerd is in Fase 2 van de BEXMAB-studie die de veiligheid en werkzaamheid van bexmarilimab evalueert, in combinatie met standaardzorg (SoC) bij patiënten met hypomethylerende middelen (HMA's)-refractair of recidief myelodysplastisch syndroom (MDS), een agressieve myeloïde leukemie met zeer weinig behandelingsmogelijkheden. In het lopende, gerandomiseerde, parallel toegewezen Fase 2-gedeelte worden 32 HMA-faalde MDS-patiënten ingeschreven bij 3 mg/kg en 6 mg/kg dosisniveaus van bexmarilimab. De dosisniveaus zijn geselecteerd in overeenstemming met het Project Optimus-initiatief van de FDA, dat tot doel heeft het paradigma van dosisoptimalisatie en -selectie bij de ontwikkeling van oncologische geneesmiddelen te hervormen.

Patiënten worden 1:1 gerandomiseerd tussen de doses voordat ze naar een Fase 2/3 studie-uitbreiding gaan. Zoals eerder beschreven, zullen de gegevens van de eerste 20 patiënten (10 per dosisgroep) worden beoordeeld op blootstelling/voordeel om de twee geselecteerde dosisniveaus te vergelijken. Na selectie van de definitieve dosering is Faron van plan om een mogelijk registratiestudieplan met de FDA te bespreken.

Faron opent momenteel extra locaties om de snelle rekrutering van de studie te versnellen, in de aanloop naar een toekomstige registratiestudie. De belangrijkste focus van de onderneming is het nastreven van een versnelde weg naar goedkeuring in refractaire MDS met een hoger risico, waar geen behandelingsoptie bestaat. Gezien de positieve resultaten tot nu toe, zal het bedrijf ook het potentieel van de immuuntherapie onderzoeken bij MDS met een laag risico en bij patiënten met chronische myelomonocytische leukemie (CMML), die momenteel behandeld worden met therapieën op basis van HMA bij verslechtering van de ziekte en verdere ontwikkelings- en uitbreidingsmogelijkheden met bexmarilimab bij hematologische kankers in de vorm van partnerschappen overwegen.