First Wave BioPharma, Inc. heeft aangekondigd dat de eerste patiënt is gescreend voor de Fase 2 SPAN klinische studie die een verbeterde formulering van adrulipase in de vorm van microgranules onderzoekt voor de behandeling van exocriene pancreatische insufficiëntie (EPI) bij patiënten met cystische fibrose (CF). De dosering van patiënten zal naar verwachting medio februari beginnen en de eerste resultaten van de studie zullen medio 2023 beschikbaar zijn. De Fase 2 klinische studie met meerdere centra is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een formulering voor adrulipase met microgranules te onderzoeken in een getitreerde dosis-escalatiestudie met naar schatting twaalf (12) patiënten. Het primaire eindpunt van de werkzaamheid is de vetabsorptiecoëfficiënt (CFA), met secundaire eindpunten van het gewicht van de ontlasting, tekenen en symptomen van malabsorptie en de stikstofabsorptiecoëfficiënt (CNA). Drie klinische onderzoekslocaties in de VS zullen aan het onderzoek deelnemen.
Opzet van de Fase 2 SPAN studie De Fase 2 SPAN studie is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een nieuwe enterische microgranule formulering van adrulipase te onderzoeken. De SPAN-studie is een open-labelstudie die zal worden uitgevoerd op drie locaties in de VS. Naar verwachting zullen in totaal 12 cystische fibrosepatiënten van 18 jaar of ouder worden geïncludeerd. De proefopzet maakt gebruik van een dosistitratiestrategie. Patiënten worden bij aanvang gescreend om er zeker van te zijn dat zij een vetabsorptiecoëfficiënt (CFA) van ten minste 80% hebben. Patiënten die in aanmerking komen, worden vervolgens overgeschakeld van hun commerciële enzymproduct naar adrulipase. Elke patiënt begint met een lage dosis adrulipase. Als de patiënt niet klinisch onder controle is, wordt overgeschakeld op een gemiddelde dosis, en als de patiënt met deze dosis niet onder controle is, wordt overgeschakeld op een hoge dosis. De titraties worden gedurende drie weken uitgevoerd, waarna een CFA wordt verkregen. De CFA's aan het einde van de studie zullen op beschrijvende wijze worden vergeleken met de CFA's aan het begin van de studie. Een week na afloop van de behandelingsperiode zal een veiligheidsbezoek plaatsvinden.