Fulcrum Therapeutics presenteert eerste gegevens van Fase 1b studie met FTX-6058 bij volwassenen met sikkelcelziekte op het hybride congres van de European Hematology Association (EHA) in Wenen, Oostenrijk.
12 mei 2022 om 23:48 uur
Delen
Fulcrum Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat het twee posters zal presenteren op het hybride congres van de European Hematology Association (EHA), dat van 9 tot 12 juni 2022 zal plaatsvinden in Wenen, Oostenrijk. Een derde abstract is ook aanvaard voor publicatie. De geaccepteerde abstracts zijn nu online beschikbaar via de EHA-website op www.ehaweb.org.
"HbF is het enige mechanisme waarvan is aangetoond dat het de klinische resultaten voor patiënten met SCD - waaronder bloedarmoede, vaso-occlusieve crises, pijn, vermoeidheid en acuut borstsyndroom - over de hele linie kan verbeteren," aldus Judy Dunn, Ph.D, voorzitter van onderzoek en ontwikkeling bij Fulcrum. "Deze Fase 1b studie werd ontworpen om proof-of-concept te leveren dat FTX-6058 stijgingen in HbF teweegbrengt en mogelijk de eerste orale HbF-inducer zou kunnen zijn om kritieke onbeantwoorde behoeften in deze populatie aan te pakken."FTX-6058 8 is een experimentele orale klein-molecule Embryonale Ectoderm Ontwikkelingsremmer (EEDI) die een robuuste inductie van foetaal hemoglobine (HbF) in menselijke cellen en diermodellen van sikkelcelziekte (SCD) heeft aangetoond. Klinisch, in een meervoudige oplopende dosis (MAD) fase 1 studie bij gezonde vrijwilligers, induceerde FTX-6058 HBG (hemoglobine subeenheid < GAMMA>) mRNA op een dosis-afhankelijke manier.
Vertaling van HBG mRNA is verantwoordelijk voor de productie van HbF eiwit.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Fulcrum Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het verbeteren van het leven van patiënten met genetisch bepaalde zeldzame ziekten in gebieden waar een grote medische behoefte bestaat. De klinische productkandidaat van het bedrijf, losmapimod, wordt ontwikkeld voor de mogelijke behandeling van facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD). Haar andere klinische kandidaat-product is FTX-6058, dat ontwikkeld is voor de behandeling van bepaalde hemoglobinopathieën, waaronder sikkelcelziekte (SCD). Naast de ontwikkeling van productkandidaten heeft het bedrijf een geneesmiddelenontdekkingsaanpak ontwikkeld die het gebruikt om systematisch cellulaire geneesmiddelentargets te identificeren en te valideren die genexpressie kunnen moduleren om bekende hoofdoorzaken van genetisch bepaalde zeldzame ziekten te behandelen. Het bedrijf heeft pociredir ontwikkeld, dat ontworpen is om het niveau van foetaal hemoglobine, of HbF, te verhogen voor de behandeling van mensen met SCD.
Fulcrum Therapeutics presenteert eerste gegevens van Fase 1b studie met FTX-6058 bij volwassenen met sikkelcelziekte op het hybride congres van de European Hematology Association (EHA) in Wenen, Oostenrijk.
FULCRUM THERAPEUTICS, INC. 
