GERON CORPORATION Geron Corporation heeft aangekondigd dat de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten een standaardbeoordeling en een PDUFA-actiedatum (Prescription Drug User Fee Act) van 16 juni 2024 heeft toegekend aan de New Drug Application (NDA) van Geron voor imetelstat voor de behandeling van transfusieafhankelijke bloedarmoede bij patiënten met myelodysplastische syndromen (MDS) met een lager risico. Daarnaast heeft de FDA het bedrijf geïnformeerd dat het momenteel van plan is om een vergadering van een adviescommissie te houden als onderdeel van de NDA-beoordeling. Imetelstat is een nieuwe, eersteklas telomeraseremmer die exclusief eigendom is van Geron en die wordt ontwikkeld voor hematologische maligniteiten.
Gegevens uit niet-klinische studies en klinische onderzoeken met imetelstat leveren sterk bewijs dat imetelstat zich richt op telomerase om de ongecontroleerde proliferatie van kwaadaardige stam- en progenitorcellen in myeloïde hematologische maligniteiten te remmen, wat resulteert in apoptose van kwaadaardige cellen en potentiële ziektemodificerende activiteit. Imetelstat is door de U.S. Food and Drug Administration aangewezen als Fast Track-geneesmiddel voor zowel de behandeling van volwassen patiënten met transfusieafhankelijke anemie als gevolg van MDS met laag of intermediair-1 risico dat niet geassocieerd is met del(5q) en die refractair of resistent zijn tegen een erytropoësestimulerend middel, als voor volwassen patiënten met MF met intermediair-2 of hoog risico van wie de ziekte is hervallen na of refractair is voor de behandeling met een janus geassocieerde kinase (JAK)-remmer. Imetelstat is momenteel door geen enkele regelgevende instantie goedgekeurd.
imetelstat, de eerste telOMase-remmer in zijn klasse, benut Nobelprijswinnende wetenschap voor een behandeling die de onderliggende factoren van de ziekte kan veranderen. Geron heeft momenteel twee cruciale klinische Fase 3-studies lopen waarin imetelstat wordt geëvalueerd bij myelodysyndromen met een lager risico (LR MDS) en bij recidiverende/refractaire myelofibrose (MF).
