Intercept Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Intercept's New Drug Application (NDA) voor obeticholic acid (OCA), waarvoor versnelde goedkeuring is aangevraagd, heeft geaccepteerd voor de behandeling van patiënten met pre-cirrhotische leverfibrose als gevolg van niet-alcoholische steatohepatitis (NASH). FDA gaf aan dat het dit als een volledige, klasse 2 herindiening beschouwt en heeft een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) beoogde actiedatum van 22 juni 2023 toegewezen voor de NDA. De tijdlijn voor de beoordeling van de NDA door de FDA blijft onderhevig aan veranderingen.

De NDA wordt ondersteund door een grote hoeveelheid bewijsmateriaal van het klinische ontwikkelingsprogramma van OCA NASH, waaronder twee positieve, tussentijdse 18-maands analyses van de cruciale fase 3-studie REGENERATE bij patiënten met pre-cirrhotische leverfibrose als gevolg van NASH. In deze analyses liet OCA 25 mg consequent een dubbel zo hoge respons zien als placebo wat betreft vermindering van het leverfibrosestadium zonder verslechtering van een van de drie histologische componenten van NASH, een eindpunt dat overeenkomt met de ontwerprichtlijnen van de FDA. Verder levert een gedetailleerde beoordeling van 2.477 patiënten in REGENERATE, waaronder bijna 1.000 patiënten die ten minste vier jaar lang het studiegeneesmiddel gebruiken, een goed gekarakteriseerd veiligheidsprofiel op dat controleerbaar en beheersbaar is, en dat chronische toediening van OCA ondersteunt.