Ionis Pharmaceuticals, Inc. kondigt aan dat de U.S. Food and Drug Administration Ionis en AstraZeneca's WAINUA goedkeurt
22 december 2023 om 00:55 uur
Delen
Ionis Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Ionis en AstraZeneca's WAINUA (eplontersen) heeft goedgekeurd voor de behandeling van de polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose bij volwassenen, ook wel hATTR-PN of ATTRv-PN genoemd. WAINUA is het enige goedgekeurde geneesmiddel voor de behandeling van ATTRv-PN dat zelf kan worden toegediend via een auto-injector. De goedkeuring was gebaseerd op de positieve 35 weken durende tussentijdse analyse van de Fase 3 NEURO-TTRansform studie, waaruit bleek dat patiënten die behandeld werden met WAINUA consistent en aanhoudend voordeel hadden op de co-primaire eindpunten van serum transthyretine (TTR) concentratie en neuropathische stoornis gemeten met de gemodificeerde Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7), en het belangrijkste secundaire eindpunt van kwaliteit van leven (QoL) op de Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN).
Positieve resultaten van het Fase 3 NEURo-TTRansform-onderzoek werden gepubliceerd in The Journal of the American Medical Association (JAMA), waarin het voordeel van WAINUA over het hele spectrum van ATTRv-PN op 35, 66 en 85 weken werd aangetoond. ATTRv-PN is een slopende ziekte die binnen vijf jaar na diagnose leidt tot beschadiging van de perifere zenuwen met motorische invaliditeit en die, zonder behandeling, over het algemeen binnen tien jaar fataal is. WAINUA is een ligand-geconjugeerd oligonucleotide (LICA) geneesmiddel dat ontworpen is om de productie van TTR-eiwit bij de bron te verminderen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Ionis Pharmaceuticals, Inc. houdt zich bezig met therapeutica gericht op ribonucleïnezuur (RNA). Het bedrijf heeft vijf op de markt gebrachte geneesmiddelen en een pijplijn op het gebied van neurologie, cardiologie en andere gebieden met een grote behoefte van patiënten. Het bedrijf heeft negen geneesmiddelen in Fase III ontwikkeling en meerdere aanvullende geneesmiddelen in vroege en middenstadium ontwikkeling. De producten van het bedrijf omvatten SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI en WAYLIVRA. SPINRAZA wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA), een progressieve, slopende en vaak fatale genetische ziekte. QALSODY is een antisensine geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassen patiënten met superoxide dismutase 1 amyotrofische laterale sclerose (SOD1-ALS), een zeldzame, neurodegeneratieve aandoening die een progressief verlies van motorische neuronen veroorzaakt dat tot de dood leidt. WAINUA is een zelf toe te dienen subcutaan LIgand-Conjugated Antisense (LICA) geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassenen met polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTRv-PN).
IONIS PHARMACEUTICALS, INC. 
