Krystal Biotech, Inc. Kondigt FDAs 3 maanden verlenging van BLA PDUFA datum en reglementaire update aan voor B-VEC voor de behandeling van patiënten met Dystrophic Epidermolysis Bullosa
09 januari 2023 om 14:00 uur
Delen
Krystal Biotech, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de onderneming op 5 januari 2023 heeft meegedeeld dat op basis van de productie-informatie die op 20 december 2022 in antwoord op een informatieverzoek bij het agentschap is ingediend, de PDUFA-datum is herzien naar 19 mei 2023 en de voorgestelde etiketteringsbesprekingen naar uiterlijk 20 april 2023. De door de onderneming ingediende productie-informatie omvatte aanvullende informatie over een vervangen hardware-eenheid in de concentratiestap van het productieproces en vergelijkingsgegevens ter ondersteuning van het gebruik van de eenheid. De eenheid had geen invloed op de verwerkingsparameters of de materialen die met het product in contact komen.
De FDA beschouwde deze nieuwe informatie als een belangrijke wijziging van de aanvraag waarvoor extra tijd nodig is. De BLA late-cycle review meeting werd afgerond op 15 december 2022. Tijdens deze vergadering gaf de FDA aan dat er geen vergadering van het Advisory Committee zal plaatsvinden voor B-VEC en dat een Risk Evaluation and Mitigation Strategies (REMS) programma niet nodig is voor de B-VEC aanvraag.
Alle pre-approval inspecties van klinische sites en interne productie- en testfaciliteiten zijn met succes afgerond. De onderneming heeft de B-VEC BLA in juni 2022 ingediend bij de FDA. De FDA heeft de BLA in augustus 2022 aanvaard en Priority Review toegekend.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Krystal Biotech, Inc. is een geïntegreerd biotechnologiebedrijf in een commerciële fase. Het richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van genetische geneesmiddelen voor de behandeling van ziekten met een grote onbeantwoorde medische behoefte. Tot de productkandidaten in verschillende stadia van klinische en preklinische ontwikkeling behoren VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104 en KB301. Het commerciële product VYJUVEK is een niet-invasieve, plaatselijk toepasbare gentherapie die ontworpen is om twee kopieën van hetCOL7A1-gen af te geven wanneer het rechtstreeks op DEB-wonden wordt aangebracht. VYJUVEK is ontworpen om DEB op moleculair niveau te behandelen door de huidcellen van de patiënt het sjabloon te geven om normaal COL7-eiwit te maken, waardoor het fundamentele ziekteveroorzakende mechanisme wordt aangepakt. KB407 wordt ontwikkeld voor de behandeling van Cystic Fibrosis. KB408 wordt ontwikkeld voor de behandeling van alfa-1-antitrypsinedeficiëntie. KB707 is ontwikkeld voor de behandeling van solide tumoren. KB105 is ontwikkeld voor TGM1-Deficiënte Autosomaal Recessieve Congenitale Ichthyosis.
Krystal Biotech, Inc. Kondigt FDA’s 3 maanden verlenging van BLA PDUFA datum en reglementaire update aan voor B-VEC voor de behandeling van patiënten met Dystrophic Epidermolysis Bullosa