Krystal Biotech, Inc. kondigde aan dat gegevens van de cruciale fase 3 (GEM-3) studie van beremagene geperpavec (B-VEC) voor dystrofische epidermolysis bullosa (DEB) hier zijn gepubliceerd in de New England Journal of Medicine (NEJM). In dit GEM-3-onderzoek met 31 patiënten trad volledige wondgenezing na 6 maanden op bij 67,4% van de B-VEC-wonden, vergeleken met 21,6% voor placebo (verschil, 45,8 procentpunten; 95% betrouwbaarheidsinterval [CI], 23,6 tot 68,0; p=0,002). Volledige wondgenezing na 3 maanden trad op bij 70,6% van de aan B-VEC blootgestelde wonden in vergelijking met 19,7% van de aan placebo blootgestelde wonden (verschil, 51,0 procentpunten; 95% CI, 29,3 tot 72,6; p=0,0005).

Het bedrijf ontving van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aanvaarding van zijn Biologics License Application (BLA) voor B-VEC. De BLA kreeg de status Priority Review en de Prescription Drug User Fee Act actiedatum is 17 februari 2023. Het bedrijf heeft de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MA) ingediend bij het Europees Medisch Agentschap (EMA) en werkt momenteel nauw samen met het EMA tijdens het validatieproces voor de MA.

Over Dystrofische Epidermolysis Bullosa (DEB) DEB is een zeldzame en ernstige ziekte die de huid en de slijmvliezen aantast. Het wordt veroorzaakt door een of meer mutaties in een gen genaamd COL7A1, dat verantwoordelijk is voor de productie van het eiwit type VII collageen (COL7) dat verankeringsfibrillen vormt die de dermis (binnenste laag van de huid) aan de epidermis (buitenste laag van de huid) binden. Het gebrek aan functionele verankeringsfibrillen bij DEB-patiënten leidt tot een uiterst kwetsbare huid die blaart en scheurt bij kleine wrijving of trauma.

DEB-patiënten hebben last van open wonden, wat leidt tot huidinfecties, fibrose die kan leiden tot vergroeiing van vingers en tenen, en uiteindelijk een verhoogd risico op de ontwikkeling van een agressieve vorm van plaveiselcelcarcinoom die in ernstige gevallen fataal kan zijn. Over B-VEC B-VEC is een experimentele niet-invasieve, topische, herbruikbare gentherapie die is ontworpen om twee kopieën van het COL7A1-gen af te geven wanneer het rechtstreeks wordt aangebracht op DEB-wonden. B-VEC is ontworpen om DEB op moleculair niveau te behandelen door de huidcellen van de patiënt de template te geven om normaal COL7-eiwit aan te maken, waardoor het fundamentele ziekteveroorzakende mechanisme wordt aangepakt.

De FDA en EMA hebben beide B-VEC de status van weesgeneesmiddel verleend voor de behandeling van DEB, en de FDA heeft B- VEC de status van fast track en zeldzame pediatrische indicatie verleend voor de behandeling van DEB. Bovendien heeft de FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) toegekend aan B-VEC voor de behandeling van DEB en heeft het EMA PRIority MEdicines (PRIME) toegekend aan B-VEC voor de behandeling van DEB.