Lantheus Holdings, Inc. kondigt aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de supplemental new drug application (sNDA) voor DEFINITY® (Perflutren Lipid Microsphere) als ultrasoon middel heeft goedgekeurd voor gebruik bij pediatrische patiënten met suboptimale echocardiogrammen. Deze goedkeuring betekent een belangrijke stap voorwaarts in de pediatrische geneeskunde en biedt professionals in de gezondheidszorg een waardevol hulpmiddel om de linkerventrikelkamer ondoorzichtig te maken en de endocardiale grens van de linkerventrikel beter te identificeren. Op dit moment is DEFINITY het meest gebruikte, uitvoerig bestudeerde en vertrouwde diagnostische ultrasoundversterkende middel in de VS. De beslissing van de FDA was gebaseerd op gebruiksgegevens van drie klinische onderzoeken bij kinderen die met DEFINITY zijn uitgevoerd: De Golding studie, die 40 patiënten evalueerde, variërend van 1 maand tot 17 jaar oud, met significante cardiovasculaire aandoeningen, waaronder harttransplantatie, de ziekte van Kawasaki of een aangeboren cardiovasculaire afwijking; de Fine studie, die 36 patiënten evalueerde, variërend van 10 tot 21 jaar oud, die eerder een harttransplantatie hadden ondergaan; en de Kutty studie, een retrospectief medisch dossieronderzoek van 113 pediatrische patiënten, variërend van 5 tot 21 jaar oud, met een diagnose van bekende aangeboren of verworven hartaandoeningen of vermoedelijke hartaandoeningen. Deze onderzoeken evalueerden het gebruik van DEFINITY bij in totaal 189 patiënten (107 (56,5%) mannen en 82 (43,5%) vrouwen).

Het Golding-onderzoek toont, samen met ondersteunende gegevens van de Fine- en Kutty-onderzoeken, aan dat linkerventrikelopacificatie met DEFINITY (cumulatieve doses variërend van 6 µL/kg tot 20 µL/kg) succesvol is bij pediatrische patiënten en dat echocontrast belangrijke informatie biedt om de behandeling bij dergelijke patiënten te begeleiden. In het onderzoek van Golding waren zowel het vermogen om afwijkingen in de wandbeweging te detecteren als het vermogen om de ejectiefractie te bepalen verbeterd bij de meerderheid (respectievelijk 70% en 80%) van de proefpersonen. De onderzoeken van Kutty en Fine meldden beide succesvolle opacificatie van de linkerventrikel bij alle deelnemers.

In het Kutty-onderzoek werden bij 13 (11,5%) van de patiënten wandbewegings- en/of myocardperfusieafwijkingen geïdentificeerd (allemaal geïdentificeerd tijdens stresstests), en het aantal gevisualiseerde linkerventrikelsegmenten verbeterde van 13 ± 1 per patiënt zonder contrast naar 16 ± 1 segmenten per patiënt met contrast bij alle patiënten. Het Fine-onderzoek identificeerde regionale afwijkingen in de wandbeweging bij drie patiënten (8,3%, n=36) en toonde succesvolle myocardperfusiebeeldvorming bij 32 patiënten (88,9%), waarbij de beeldvorming bij sommige patiënten werd bemoeilijkt door beweging en/of onvoldoende hartslagfactoren.4-6 .