ETF's Larimar Therapeutics, Inc.

Larimar Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van behandelingen voor patiënten die lijden aan complexe, zeldzame ziekten en maakt daarbij gebruik van zijn nieuwe CPP-technologieplatform (Cell Penetrating Peptide). De belangrijkste productkandidaat van het bedrijf, nomlabofusp, is een subcutaan toegediend, recombinant fusie-eiwit dat bedoeld is om weefselfrataxine (FXN), een essentieel eiwit, af te leveren aan de mitochondriën van patiënten met ataxie van Friedreich (FA). FA is een zeldzame, progressieve en dodelijke ziekte waarbij patiënten door een genetische afwijking niet in staat zijn om voldoende FXN te produceren. Haar CPP-platform, dat ervoor zorgt dat een therapeutische molecule een celmembraan kan passeren om intracellulaire doelen te bereiken, heeft het potentieel om de behandeling van andere zeldzame en weesziekten mogelijk te maken. Het bedrijf is van plan zijn gepatenteerde platform te gebruiken om zich te richten op andere weesindicaties die worden gekenmerkt door tekortkomingen in of wijzigingen van de intracellulaire inhoud of activiteit.