Mereo BioPharma Group plc heeft feedback aangekondigd over de regelgeving na recente einde-fase 2 vergaderingen met de U.S. Food and Drug Administration (FDA) en de European Medicines Agency (EMA) met betrekking tot haar alvelestat programma voor de behandeling van alfa-1-antitrypsine deficiëntie-geassocieerde longziekte (AATD-LD). Op basis van duidelijke aanbevelingen van de FDA en het EMA is de Vennootschap bezig met het opzetten van een enkele, wereldwijde fase 3-studie waarin de dosis van 240 mg alvelestat wordt geëvalueerd versus placebo bij patiënten met AATD-LD, ter ondersteuning van aanvragen voor volledige marketinggoedkeuring in zowel de Verenigde Staten (VS) als de Europese Unie (EU). De voorgestelde Fase 3 studie van het bedrijf heeft twee onafhankelijke primaire eindpunten, i) een Patient-Reported Outcome (PRO), zoals voorgeschreven door de FDA, en ii) longdichtheid gemeten met een CT-scan, zoals voorgeschreven door het EMA.

In overeenstemming met eerdere richtlijnen van het bedrijf, verkent Mereo potentiële partnerschappen om de Fase 3-studie te financieren, en gelooft dat dit duidelijke pad voorwaarts deze inspanningen zal ondersteunen. De associatie van desmosinereductie met longdichtheid gemeten met een CT-scan werd aangetoond in gepubliceerde klinische gegevens in AATD. Zowel de FDA als het EMA erkennen de uitdagingen die gepaard gaan met de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor AATD-LD.

In overeenstemming met de bereidheid om de ontwikkeling van therapeutische middelen op dit gebied te ondersteunen, heeft het EMA aangegeven dat het voor het primaire eindpunt van longdichtheid gemeten met een CT-scan een soepeler Type 1-fout (d.w.z. p < 0,1) zou accepteren voor een mogelijke volledige goedkeuring die niet afhankelijk is van de uitkomst van een bevestigend onderzoek. Mereo gelooft ook dat deze voorgestelde studie, indien succesvol, zal bijdragen aan productievere eerste vergoedingsdiscussies met betalers na mogelijke wettelijke goedkeuringen. Mereo heeft de commerciële rechten voor de EU en het Verenigd Koninkrijk behouden en zal Ultragenyx royalty's betalen over de commerciële verkopen in deze gebieden.

Alvelestat is in de VS aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van AATD, heeft van de FDA het Fast Track-label gekregen en onlangs zijn positieve gegevens gerapporteerd van een Fase 2 proof-of-concept-studie in Noord-Amerika, Europa en het Verenigd Koninkrijk. Naast de programma's voor zeldzame ziekten heeft Mereo twee oncologische productkandidaten in klinische ontwikkeling. Etigilimab (anti-TIGIT) heeft de inschrijving afgerond in een Fase 1b/2 mandstudie die de veiligheid en doeltreffendheid evalueert in combinatie met een anti-PD-1 in een reeks tumortypes waaronder drie zeldzame tumoren en drie gynaecologische carcinomen - baarmoederhalskanker, eierstokkanker en endometriumkanker; Navicixizumab, voor de behandeling van eierstokkanker in de late lijn, heeft een Fase 1 studie afgerond en is een partnerschap aangegaan met OncXerna Therapeutics Inc. in een wereldwijde licentieovereenkomst die betalingen van maximaal $300 miljoen aan mijlpalen en royalty's omvat.