Mereo BioPharma Group plc heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Fast Track-aanwijzing heeft toegekend aan haar onderzoekende orale neutrofiele elastaseremmer, alvelestat (MPH-966). Mereo is van plan om rond eind 2022 een End-of-Phase 2-bijeenkomst met de FDA te houden om de opzet van een registratiebevorderende studie voor alvelestat als behandeling voor AATD-geassocieerde longziekte te bespreken, inclusief de mogelijke mogelijkheid van een versnelde goedkeuringsroute. AATD is een zeldzame, genetische ziekte die resulteert in een tekort aan het alfa-1-antitrypsine-eiwit, dat de longen beschermt tegen schadelijke enzymen die het lichaam afgeeft bij ontstekingen.

AATD kan longemfyseem veroorzaken, een progressieve, levensbedreigende longziekte, die resulteert in ernstige kortademigheid, piepende ademhaling, chronische hoest en sputumproductie, alsmede astma, terugkerende borstinfecties en bronchiëctasieën – permanente vergroting van delen van de luchtwegen van de longen. Er zijn naar schatting 50.000 mensen in Noord-Amerika en 60.000 in Europa met ernstige AATD. In mei 2022 meldde het bedrijf positieve top-line veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van de ASTRAEUS Fase 2 studie van alvelestat in ernstig AATD-geassocieerd emfyseem.

Het bedrijf is van plan om op 31 oktober 2022 een verdere update over het programma te geven. De door onderzoekers geleide ATALANTa-studie, waarin alvelestat wordt onderzocht in een breder scala van AATD-patiëntenpopulaties, waaronder die met een augmentatietherapie, zal naar verwachting medio 2023 worden afgerond. Daarnaast wordt alvelestat onderzocht bij Bronchiolitis Obliterans Syndroom (BOS), een zeldzame aandoening waarbij overmatige ontsteking verdikking van de luchtwegen veroorzaakt, waardoor de longfunctie ernstig wordt beperkt.

Fast Track-aanwijzing is bedoeld om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling te versnellen van therapieën met het potentieel om ernstige of levensbedreigende aandoeningen te behandelen waarbij er een grote onvervulde medische behoefte bestaat. Onderzoeksproducten die een Fast Track-aanduiding krijgen, kunnen profiteren van vroegtijdige en frequente communicatie met de FDA en komen in aanmerking voor een rollende indiening en beoordeling van de marketingaanvraag. Bovendien biedt deze aanwijzing mogelijkheden voor versnelde goedkeuring.