ETF's Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op de identificatie, verwerving, ontwikkeling en commercialisering van therapieën voor slopende zeldzame en weesziekten. Het heeft drie geneesmiddelen: LIVMARLI (maralixibat) orale oplossing (Livmarli), Cholbam (cholzuur) capsules en Chenodal (chenodiol) tabletten. Livmarli is een oraal toegediende, minimaal geabsorbeerde ileale galzuurtransporter (IBAT)-remmer (IBATi) die wordt gebruikt voor de behandeling van cholestatische pruritus bij patiënten met het Alagille-syndroom (ALGS) in de Verenigde Staten en verschillende andere landen en voor cholestatische pruritus bij patiënten met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) in de Verenigde Staten. Cholbam wordt gebruikt voor de behandeling van stoornissen in de galzuursynthese als gevolg van enkelvoudige enzymdeficiënties en voor de aanvullende behandeling van peroxisomale stoornissen. Het ontwikkelt ook zijn productkandidaat, volixibat, voor de behandeling van volwassen patiënten met cholestatische leveraandoeningen.