Onderneming Nightstar Therapeutics PLC

Nightstar Therapeutics PLC, voorheen Nightstar Therapeutics Limited, is een gentherapiebedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling en commercialisering van nieuwe eenmalige behandelingen voor patiënten die lijden aan zeldzame erfelijke netvliesaandoeningen die anders tot blindheid zouden leiden. Het bedrijf ontwikkelt een pijplijn van eigen productkandidaten die ontworpen zijn om de progressie van erfelijke netvliesaandoeningen substantieel te wijzigen of te stoppen. De belangrijkste productkandidaat van het bedrijf, NSR-REP1, voor de behandeling van choroideremia, of CHM, gaat momenteel de klinische ontwikkelingsfase III in. Het bedrijf voert ook een Fase I/II klinische studie uit met zijn tweede productkandidaat, NSR-RPGR, voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa, of XLRP. De derde productkandidaat van het bedrijf, NSR-BEST1, is in preklinische ontwikkeling voor de behandeling van de vitelliforme maculaire dystrofie van Best, of de ziekte van Best.