Nkarta, Inc. kondigde de goedkeuring aan van een Investigational New Drug (IND) aanvraag door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de evaluatie van NKX019, haar allogene, CD19-gerichte CAR NK celtherapiekandidaat, voor de behandeling van lupus nefritis. Systemische lupus erythematosus (SLE) is een auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door een abnormale B-celfunctie en auto-antilichamenproductie en resulteert in een reeks klinische verschijnselen, waaronder schade aan organen en een verhoogd risico op overlijden. Lupus nefritis (LN) is een van de ernstigste manifestaties van SLE.

Ongeveer 40 procent van de geschatte 200.000 patiënten in de VS bij wie SLE wordt vastgesteld, zal LN ontwikkelen. Tot 30 procent van de patiënten met LN ontwikkelt zich tot een nierziekte in het eindstadium, die fataal kan zijn tenzij er dialyse of een niertransplantatie wordt ondergaan. De multicenter, open-label, dosisescalatie klinische studie zal de veiligheid en klinische activiteit van NKX019 beoordelen bij patiënten met refractaire LN.

Patiënten zullen een cyclus van drie doses NKX019 ontvangen met 1 miljard of 1,5 miljard cellen per dosis op Dagen 0, 7 en 14 na lymfodepletie (LD) met een enkelvoudig middel cyclofosfamide (cy), een middel met een bewezen veiligheidsprofiel bij SLE en LN. De studie is ontworpen om maximaal 12 patiënten in te schrijven, waarbij de eerste patiënt naar verwachting in de eerste helft van 2024 zal worden ingeschreven. Nkarta kondigde ook kostenbesparende maatregelen aan om de verwachte cashrunway met één jaar te verlengen tot 2026, zodat de activiteiten ruim na de meerdere klinische data-updates die in 2024 worden verwacht, kunnen worden gefinancierd.

Nkarta schat dat het op 30 september 2023 geldmiddelen, kasequivalenten, in pand gegeven geldmiddelen en beleggingen had van $278,4 miljoen. Dit cijfer is voorlopig en afhankelijk van de voltooiing van de financiële afsluitingsprocedures van Nkarta. De daling van de verwachte uitgaven omvat een vermindering en herschikking van het personeelsbestand in combinatie met een strikt plafond voor toekomstige groei van het personeelsbestand, de geplande centralisatie van de activiteiten op één locatie en het eerste succes bij de optimalisatie van het productieplatform van Nkarta.

Het bedrijf verwacht in 2024 klinische updates aan te kondigen van zijn drie pijplijnprogramma's: NKX101 (AML) in de eerste helft van 2024, NKX019 (NHL) medio 2024 en NKX019 (AID) in 2024. Nkarta zal de opties evalueren om elk programma met extra investeringen te bevorderen op basis van deze gegevens.