NurExone Biologic Inc. kondigt de voorlopige resultaten aan van een kleinschalig gecontroleerd onderzoek naar het gebruik van zijn nanodrug, ExoPTEN, voor herstel van de oogzenuw in een rattenmodel in het Sheba Medical Center. Deze studie markeert een tweede klinische indicatie die wordt onderzocht voor ExoPTEN. De studie werd gestart door professor Michael Belkin, na het succes van ExoPTEN bij zenuwregeneratie in het ruggenmerg in preklinische modellen.

Er werd een Optic Nerve Crush (?ONC?)-model gebruikt om aandoeningen zoals glaucoom te simuleren, waarbij de oogzenuw wordt platgedrukt, wat resulteert in verminderd gezichtsvermogen. Glaucoom is een veel voorkomende oogaandoening, vooral bij oudere volwassenen, die meestal veroorzaakt wordt door compressie van de oogzenuw en druk in het oog. De prevalentie van glaucoom in de Westerse wereld wordt over het algemeen geschat op ongeveer 2-3% bij mensen van 40 jaar en ouder.

Het risico neemt toe met de leeftijd, en de prevalentie kan hoger zijn bij mensen boven de 60. Naar schatting zijn er alleen al in de Verenigde Staten meer dan 3 miljoen mensen door de ziekte getroffen, en waarschijnlijk zijn er nog veel meer gevallen niet gediagnosticeerd. De studie, uitgevoerd door Prof. Ygal Rotenstreich en Dr. Ifat Sher van het Sheba Medical Center, onderzocht de therapeutische effecten van ExoPTEN op de functie van het netvlies na ONC in vergelijking met gezonde uitgangsniveaus, een onbehandelde ONC-controle en ONC behandeld met naïeve exosomen.

Belangrijk is dat ExoPTEN minimaal-invasief werd toegediend door middel van suprachoroïdale injectie in een toedieningssysteem dat is uitgevonden door Prof. Rotenstreich. Zoals verwacht vertoonden de post-ONC controle-ogen een duidelijke achteruitgang in netvliesfunctionaliteit, zoals blijkt uit het ontbreken van een piek (Fig. A ?

rode grafiek). Experimentele behandelingen met ExoPTEN (?ONC+PTEN") toonden veelbelovende resultaten, waarbij de behandelde ogen een piek vertoonden die vergelijkbaar was met die van het gezonde oog in hetzelfde dier, wat duidt op herstel van de retinale respons na compressie van de optische zenuw (Fig. B ?

groene grafiek). De naïeve, met exosomen behandelde ratten (?ONC+EXO?) vertoonden een lagere piek en een langere latentie, wat wijst op een zwakkere respons (Fig. C ?

bruine grafiek). De gepresenteerde resultaten zijn van slechts 18 dagen na de schade aan het ONC. Deze behandelingsresultaten suggereren potentiële paden voor herstel van de functie van de oogzenuw en een algemeen gezond gezichtsvermogen.

Positieve invloed van specifieke behandelingen op de gezondheid van het netvlies: Grafieken A-C tonen Elektroretinogram (ERG) metingen van de donker-aangepaste (scotopische) drempelwaarde retinale respons (STR, in microvolts, mV) bij -36 dB van drie representatieve ratten. Bij elke rat werd één oog intact gelaten als gezonde controle (?Gezond?, grijs). Rat A had ONC in één oog (rood) zonder behandeling, wat resulteerde in een vlakke, bijna-nul netvliesrespons.

Rat B had ONC in één oog en werd behandeld met ExoPTEN (groen, ONC+PTEN), wat resulteerde in een netvliesrespons die vergelijkbaar was met die van het gezonde, intacte contralaterale oog. Rat C had ONC in één oog en werd behandeld met naïeve exosomen (bruin, ONC+EXO), wat resulteerde in een registreerbare maar vertraagde en kleinere netvliesrespons in vergelijking met het gezonde controlecontralaterale oog. De resultaten volgen op de minimaal-invasieve toediening van twee behandelingscycli (één na de operatie en de andere in de week erna), met een volume van 20 µL per oog in de behandelde en de controleratten (naïeve exosomen).