NurExone Biologic Inc. heeft de tussentijdse resultaten bekendgemaakt van een interne, preklinische studie van zijn geneesmiddel ExoPTEN. ExoPTEN wordt door NurExone ontwikkeld als een minimaal invasief geneesmiddel met als doel in te spelen op de markt van $2,9 miljard voor acuut ruggenmergletsel (SCI). De huidige studie werd opgezet om de impact van ExoPTEN te beoordelen op het motorische, reflexmatige en sensorische herstel van ratten na een volledige doorsnijding (d.w.z. volledige doorsnijding) van het ruggenmerg.

De tussentijdse resultaten, vier weken na de doorsnijding, toonden aan dat: In de met ExoPTEN behandelde groep, bestaande uit vier ratten die intranasale toediening van ExoPTEN kregen, reageerde 75% van de ratten op de behandeling en herstelde de reflex van de achterste ledematen, herstelde enige motorische functie en herstelde de sensorische controle. In de alleen met exosomen behandelde groep en in de alleen met therapeutische PTEN siRNA-moleculen behandelde groep, elk bestaande uit vier ratten, reageerde 25% van de ratten op de behandeling en herstelde de achterpootreflex, de motorische functie en de sensorische controle. In een controlegroep van zes ratten die een (niet-therapeutische) zoutoplossing kregen, vertoonde geen van de ratten enig sensorisch of reflexherstel of motorisch herstel.

ExoPTEN is gebaseerd op het gepatenteerde ExoTherapy-platform van het bedrijf, waarbij exosomen worden geproduceerd en geladen met therapeutische moleculen voor toediening aan beschadigde cellen in het lichaam. Het huidige onderzoek beoordeelde ExoPTEN met een verbeterde en gewijzigde siRNA-sequentie (small interfering RNA) als therapeutische lading. ExoPTEN, als een op ExoTherapy gebaseerd geneesmiddel, is ontworpen om de regeneratie en herbedrading van neuronen in traumatisch beschadigde ruggengraten te bevorderen, terwijl het een "van de plank" geneesmiddel is met een minimaal invasieve toediening.