NurExone Biologic Inc. meldde de resultaten van een preklinisch onderzoek naar de efficiëntie van het laden dat door de onderneming werd voltooid en waaruit blijkt dat haar innovatieve en gepatenteerde laadtechnologie het potentieel heeft om te dienen als een efficiënt proces voor het laden van therapeutische moleculaire lading in exosomen. Bij op exosomen gebaseerde therapieën worden geladen exosomen biologisch geleid naar ontstoken weefsels om hun therapeutische lading te "dokken" en te lossen, waardoor een helende omgeving wordt gecreëerd. Het platform van de Vennootschap voor de productie van exosoomtherapieën zal bestaan uit: (i) een grootschalige productie van exosomen, (ii) een therapeutische lading en (iii) een unieke technologie om de therapeutische lading te laden.

Eerdere wetenschappelijke onderzoeksresultaten en initiatieven hebben de efficiëntie van het grootschalige exosoomproductieproces van de Vennootschap en de doeltreffendheid van de eigen small interfering RNA ("siRNA")-sequenties van de Vennootschap als therapeutische lading aangetoond. Deze recente studie analyseert de technologie van de Vennootschap voor het laden van therapeutische lading in exosomen. De onderzoeksresultaten geven aan dat het laadgedeelte van NurExone de functionaliteit van het siRNA om genexpressie te onderdrukken niet in gevaar brengt en dat de gepatenteerde technologie de gewenste laadefficiëntie bereikt.

De functionaliteit van het aan het laadgedeelte geconjugeerde siRNA werd beoordeeld door de remming van PTEN in cellen te meten, zoals aangegeven in figuur 1. Inhibitie van het eiwit PTEN bevordert axonregeneratie en neuraal herstel[1], sleutelelementen voor de regeneratie van neuronen na een traumatisch ruggenmergletsel. Figuur 2 toont een visuele inspectie van het gebruik van de gouden standaard hydrofobe laadgroep als positieve controlegroep versus de laadtechnologie van NurExone, die gebruik maakt van een eigen hydrofiele moiety gekoppeld aan de moleculaire lading. Figuur 3 toont de gelijkwaardigheid van het laadpercentage, gemeten door co-lokalisatie van het exosoom en zijn therapeutische lading.

NurExone is van plan zijn eigen technologieplatform te gelde te maken en zal potentiële licentiemogelijkheden voor deze laadtechniek onderzoeken zodra deze is afgerond. De studie gebruikte EV's (exosomen) geïsoleerd uit beenmergafgeleide mesenchymale stamcellen MSC's (violet) geladen met Cy3-gelabeld siRNA (groen) voor beide processen. De siRNA-geladen exosomen worden geobserveerd met superresolutiemicroscopie (Lichtblad, Zeiss Z7).

Analyse van colocalisatie (wit) toont ~60% laadefficiëntie met het NurExone laadproces, vergelijkbaar met de resultaten van de controlegroep.