Panbela Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het de Noord-Amerikaanse rechten voor de ontwikkeling en commercialisering van Flynpovi (de combinatie van CPP-1X (eflornithine) en sulindac) bij patiënten met familiale adenomateuze polyposis (FAP) heeft teruggekregen, als gevolg van de beëindiging van de licentieovereenkomst tussen Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc. (CPP) en met One-Two Therapeutics Assets Limited. Panbela is nu gepositioneerd om de leiding te nemen bij het ontwerp van het wereldwijde studieprotocol en dit voor te leggen aan de Federal Drug Administration (FDA) en het European Medicines Agency (EMA) voor een akkoord over het registratietraject. Door Panbela's uitgebreide ervaring met FAP en met het opzetten van wereldwijde registratiestudies te benutten, kan het team een hoogwaardig studieprotocol ontwikkelen dat voldoet aan de normen van de regelgevende instanties en dat is ontworpen om de potentiële veiligheid en doeltreffendheid van Flynpovi bij de behandeling van FAP efficiënt en effectief aan te tonen.

Deze aanpak zal bijdragen tot een succesvolle wereldwijde wettelijke goedkeuring en een succesvolle lancering van Flynpovi op de wereldmarkt. De nieuwe registratiestudie zal zich naar verwachting richten op FAP-patiënten met een intacte anatomie van het lagere maag-darmkanaal en zal voortbouwen op de positieve resultaten van de FAP-310-studie die werden gepubliceerd in de New England Journal of Medicineand Disease of the Colon and Rectum (Burke et al. 2020; Balaguer et al.

2022). Die studie toonde 100% risicovermindering van de behoefte aan chirurgie bij patiënten met een intacte anatomie van het lagere maag-darmkanaal met Flynpovi versus CPP-1X of sulindac alleen (Balaguer et al. 2022).

Het bedrijf gelooft dat de FAP-310-studiegegevens overtuigend zijn en dat de nieuwe registratiestudie zou kunnen leiden tot de goedkeuring van Flynpovi. Aangezien er momenteel geen goedgekeurde geneesmiddelen zijn voor de behandeling van FAP, heeft deze therapeutische optie het potentieel om deze dringende onbeantwoorde behoefte voor patiënten met FAP wereldwijd te beïnvloeden. Op korte termijn wil Panbela het wereldwijde registratieproces bundelen met behulp van interne expertise om overeenstemming te bereiken met de FDA en het EMA over een voorgesteld registratiestudieprotocol, dat in combinatie met eerdere Fase III-resultaten overtuigend bewijs moet leveren voor goedkeuring van het product.

Panbela is ervan overtuigd dat de nieuwe registratiestudie voor FAP het potentieel heeft om een niet-chirurgische behandelingsoptie te bieden aan zowel artsen als patiënten met FAP. Panbela verbindt zich ertoe samen te werken met de FDA, het EMA en de FAP-gemeenschap om dit programma vooruit te helpen en uiteindelijk een nieuwe behandelingsoptie te bieden aan FAP-patiënten.