Phathom Prmaceuticals, Inc. heeft positieve topline resultaten aangekondigd van PHALCON-NERD-301, een fase 3-studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van vonoprazan wordt geëvalueerd voor de dagelijkse behandeling van volwassenen met symptomatische niet-erosieve gastro-oesofageale refluxziekte. Vonoprazan is een experimentele eersteklas kaliumcompetitieve zuurblokker uit een nieuwe klasse van geneesmiddelen die de zuursecretie in de maag blokkeren. De volledige resultaten van de studie worden later dit jaar verwacht.

De voorlopige resultaten van de vier weken durende, dubbelblinde, placebogecontroleerde periode toonden aan dat beide doses vonoprazan 10 mg en 20 mg aan het primaire eindpunt voldeden en een significant hoger percentage 24-uurs brandend maagzuur-vrije dagen lieten zien in vergelijking met placebo. Het mediane percentage 24-uurs brandend maagzuur-vrije dagen was 48,3%, 46,7% en 17,0% voor respectievelijk vonoprazan 10 mg, vonoprazan 20 mg en placebo. Er zijn naar schatting meer dan 65 miljoen mensen met GERD in de VS, en naar schatting heeft 70% van deze populatie NERD.

Het primaire eindpunt van de dubbelblinde fase 3-studie PHALCON-NERD-301 evalueerde de werkzaamheid van vonoprazan 10 mg en 20 mg als dagelijkse dosering, in vergelijking met placebo, voor de verlichting van brandend maagzuur gedurende vier weken bij deelnemers met symptomatische NERD. Het onderzoek omvat ook een geblindeerde verlengingsperiode van 20 weken, die momenteel loopt, om de veiligheid en werkzaamheid van beide doses vonoprazan na zes maanden continu gebruik verder te evalueren. In totaal werden 776 patiënten met symptomatische NERD ingeschreven en gerandomiseerd in het multisite onderzoek in de VS.

De volledige resultaten van het onderzoek zullen naar verwachting later in 2023 worden gepresenteerd. Vonoprazan werd over het algemeen goed verdragen in de eerste vier weken durende dubbelblinde, placebogecontroleerde fase van het onderzoek. De algemene bijwerkingen voor alle vonoprazan-armen waren vergelijkbaar met placebo en consistent met wat in eerdere studies werd gerapporteerd.

De meest gemelde bijwerking was misselijkheid met geen andere gemelde voorvallen boven de 3,0% in beide vonoprazan dosisarmen. Volledige veiligheidsgegevens van de studie zullen beschikbaar zijn na de voltooiing van de verlengingsperiode van 20 weken.