Protalix BioTherapeutics, Inc. en Chiesi Global Rare Diseases kondigen de indiening aan van een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen bij het Europees Geneesmiddelenbureau voor PRX-102 voor de behandeling van de ziekte van Fabry
24 februari 2022 om 13:27 uur
Delen
Protalix BioTherapeutics, Inc. en Chiesi Global Rare Diseases, een bedrijfseenheid van Chiesi Farmaceutici S.p.A. kondigden de indiening aan van een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) via een gecentraliseerde procedure bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor pegunigalsidase alfa (PRX102) voor de voorgestelde behandeling van volwassenen met de ziekte van Fabry, en de daaropvolgende validering van de MAA door het EMA. De MAA-aanvraag omvat een uitgebreide reeks preklinische, klinische en productiegegevens, verzameld uit de voltooide en lopende klinische studies van de Vennootschap die PRX102 evalueren als een potentiële behandeling voor de ziekte van Fabry. De indiening wordt ondersteund door de 12maand tussentijdse gegevensanalyse gegenereerd uit de fase III BALANCE klinische studie, die in juni 2021 werd vrijgegeven. Gegevens gegenereerd uit de voltooide fase III BRIDGE klinische studie, de fase 1/2 klinische studie bij naïeve of onbehandelde patiënten, en uit de gerelateerde uitbreidingsstudies met 1 mg/kg om de twee weken werden ook opgenomen in de indiening. Bovendien omvat de MAA gegevens uit de voltooide 12-maanden durende "switchover" klinische studie van fase III BRIGHT met patiënten die werden behandeld met de dosering van 2 mg/kg om de 4 weken. De wetenschappelijke beoordeling zal worden uitgevoerd door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) met vooraf bepaalde beoordelingsmijlpalen. Na afronding van de beoordeling zal het CHMP een wetenschappelijk advies uitbrengen over de vraag of PRX-102 al dan niet kan worden toegelaten. Het EMA zal dit advies doorsturen naar de Europese Commissie, die het wetenschappelijke advies van het EMA naar verwachting zal goedkeuren.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Protalix BioTherapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling en verkoop van recombinante therapeutische eiwitten die tot expressie worden gebracht via het eigen plantaardige celexpressiesysteem ProCellEx. Daarnaast ontwikkelt het bedrijf PEGylated uricase, of PRX-115, voor de behandeling van ernstige jicht, Long Acting (LA) DNase I, of PRX-119, voor de behandeling van NET-gerelateerde ziekten, en andere technologieën en preklinische activa. Het product Elelyso is een enzymvervangingstherapie (ERT) voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Gaucher. Het ProCellEx-platform wordt gebruikt voor de productie van zowel de goedgekeurde en op de markt gebrachte producten als PRX-115 en PRX-119. PRX-115 is een recombinant, uit plantencellen geëxpresseerd PEGylated Uricase (uraatoxidase) - een chemisch gemodificeerd enzym dat in ontwikkeling is voor de mogelijke behandeling van ernstige jicht. PRX-119 is een uit plantencellen geëxpresseerd PEG-gelateerd recombinant menselijk DNase I-productkandidaat.
Protalix BioTherapeutics, Inc. en Chiesi Global Rare Diseases kondigen de indiening aan van een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen bij het Europees Geneesmiddelenbureau voor PRX-102 voor de behandeling van de ziekte van Fabry