RALLYBIO CORPORATION Rallybio Corporation kondigde de publicatie aan van Fase 1 /2 proof-of-concept resultaten voor RLYB211, een polyklonaal anti-HPA-1a antilichaam afgeleid van menselijk plasma voor de preventie van FNAIT. FNAIT is een zeldzame en levensbedreigende bloedingsaandoening waarbij maternale alloantilichamen gericht tegen foetale bloedplaatjes kunnen leiden tot verwoestende gevolgen voor de foetus/neonaat. Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën voor de preventie of behandeling van FNAIT.
De bevindingen werden gepubliceerd in het Journal of Thrombosis and Haemostasis, het officiële tijdschrift van de International Society on Thrombosis and Haemostasis. De gerandomiseerde, enkelblinde, placebogecontroleerde studie van Rallybio onderzocht het vermogen van een enkele dosis intraveneuze RLYB211 om HPA-1a-positieve bloedplaatjes te elimineren die werden getransfundeerd in HPA-1a-negatieve gezonde proefpersonen. De bloedplaatjestransfusie in deze studie werd geselecteerd op basis van het precedent van historische klinische studies om de doeltreffendheid van anti-D-profylaxe te beoordelen, waarbij de transfusie van antigeen-positieve cellen werd ontworpen om een catastrofale foetale maternale bloeding na te bootsen.
Zoals is aangetoond met anti-D-profylactische middelen, is het vermogen van RLYB211 om de snelle en volledige eliminatie van antigeen-positieve cellen te stimuleren een surrogaatindicator van zijn potentieel om maternale alloimmunisatie, en dus FNAIT, te voorkomen. In cohort 1 kregen de proefpersonen RLYB211 of placebo één uur na de transfusie van HPA-1a-positieve bloedplaatjes en in cohort 1B kregen de proefpersonen RLYB211 of placebo, gevolgd door een bloedplaatjestransfusie een week later. Proof-of-concept werd gedefinieerd als =90% vermindering van de eliminatiehalfwaardetijd van bloedplaatjes in vergelijking met placebo.
De publicatie vermeldde: RLYB211 versnelde de eliminatie van HPA-1a positieve bloedplaatjes ten opzichte van placebo, waarbij alle proefpersonen voldeden aan proof-of-concept criteria voor meer dan 90% vermindering van de halfwaardetijd van de bloedplaatjes eliminatie ten opzichte van placebo. Snelle eliminatie van getransfundeerde bloedplaatjes was duidelijk 7 dagen na toediening van RLYB211, waarbij profylactische toediening van een anti-HPA-1a-antilichaam voorafgaand aan een foetale-maternale bloeding werd gesimuleerd. RLYB211 werd goed verdragen en er werden geen ernstige bijwerkingen gemeld.
