Regeneron Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) de goedkeuring van Praluent® (alirocumab) als aanvulling op een dieet en andere therapieën om het lipoproteïnecholesterolgehalte met lage dichtheid (LDL-C) te verlagen, heeft uitgebreid naar pediatrische patiënten van 8 jaar en ouder met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH). Familiaire hypercholesterolemie (FH) is een erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in een van de verschillende genen die bepalen hoe het lichaam cholesterol verwerkt, wat kan leiden tot zeer hoge niveaus van LDL-C (slecht cholesterol). FH kan in twee vormen voorkomen: HeFH, dat zich ontwikkelt wanneer één gemuteerd gen van één ouder wordt geërfd; en homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH), dat zich ontwikkelt wanneer een gemuteerd gen van beide ouders wordt geërfd.

Praluent is goedgekeurd voor de behandeling van zowel kinderen en volwassenen met HeFH als volwassenen met HoFH. De goedkeuring is gebaseerd op een fase 3, gerandomiseerd multicenteronderzoek waarbij pediatrische patiënten in de leeftijd van 8 tot 17 jaar met HeFH werden geëvalueerd, die LDL-C-niveaus van 130mg/dL of meer hadden en al werden behandeld met lipidenverlagende medicijnen. De patiënten werden gerandomiseerd om Praluent (N=101) of placebo (N=52) om de twee of vier weken te ontvangen in twee opeenvolgende cohorten.

Patiënten die elke vier weken Praluent kregen, hadden na 24 weken 31% lager LDL-C dan placebo (97,5% betrouwbaarheidsinterval: -45,0% tot -17,9%; p < 0,0001). Er werden ook verbeteringen in andere belangrijke lipidenparameters waargenomen. De resultaten van het onderzoek zijn onlangs gepubliceerd in het Journal of the American Medical Association Pediatrics.

Er werden geen nieuwe bijwerkingen geïdentificeerd in dit onderzoek en het veiligheidsprofiel was consistent met het veiligheidsprofiel dat werd waargenomen bij volwassenen met HeFH. In alle Praluent-onderzoeken bij patiënten met primaire hyperlipidemie (N=2.476) waren de meest voorkomende bijwerkingen (=5%) die vaker werden waargenomen met Praluent dan met placebo, reacties op de injectieplaats (7%), en griep (6%) en diarree (5%).