Regeneron Pharmaceuticals, Inc. en Mammoth Biosciences, Inc. hebben een samenwerking aangekondigd om in vivo CRISPR-gebaseerde gene editing therapieën voor meerdere weefsels en celtypes te onderzoeken, ontwikkelen en commercialiseren. Regeneron ontwikkelt adeno-geassocieerde virale vectoren (AAV's) die op antilichamen gebaseerde targeting gebruiken om de aflevering van genetische medicijnladingen naar specifieke weefsels en celtypes te verbeteren. Mammoth ontwikkelt nieuwe ultracompacte nucleasen en bijbehorende genbewerkingssystemen, met een verscheidenheid aan bewerkingsfuncties op een aanzienlijk kleiner formaat dan andere CRISPR-gebaseerde systemen, waaronder de eerste generatie Cas9-nucleasen.

Door gebruik te maken van Regeneron's expertise in AAV en antilichaam engineering en Mammoth's expertise in ultracompacte gen editing systemen, zullen de teams ernaar streven om ziekteveranderende medicijnen te creëren die kunnen worden toegediend aan weefsels buiten de lever, waartoe de meeste gen editing behandelingen momenteel beperkt zijn. Onder de voorwaarden van de overeenkomst zal Mammoth $100 miljoen ontvangen, inclusief $95 miljoen aan aandeleninvestering bij ondertekening, en een vooruitbetaling, en komt in aanmerking om tot $370 miljoen per doel te ontvangen aan betalingen voor ontwikkeling, regelgevende en commerciële mijlpalen, en royalty's variërend van enkele cijfers tot midden tienen op toekomstige netto-verkopen van alle samenwerkingsproducten. Daarnaast heeft Mammoth het recht om te kiezen voor medefinanciering en winstdeling op een meerderheid van de samenwerkingsprogramma's in plaats van mijlpaalbetalingen en royalty's te ontvangen.

In ruil hiervoor krijgt Regeneron voor een periode van vijf en een half jaar brede toegang tot de bewerkingstechnologieën van Mammoth, met uitzondering van bepaalde uitgesloten targets, met de optie om deze toegang met twee jaar te verlengen tegen betaling van een vergoeding voor onderzoeksuitbreiding. De partijen zullen gezamenlijk doelwitten voor samenwerking selecteren en onderzoeken, waarna Regeneron de ontwikkeling en commercialisering zal leiden.