Sanofi en Regeneron Pharmaceuticals, Inc. hebben aangekondigd dat The New England Journal of Medicine de resultaten heeft gepubliceerd van een positief fase 3-onderzoek waaruit blijkt dat volwassenen en adolescenten die wekelijks met Dupixent® (dupilumab) 300 mg werden behandeld, aanzienlijke verbeteringen ondervonden in de tekenen en symptomen van eosinofiele oesofagitis (EoE), die tot één jaar aanhielden. EoE is een chronische, progressieve ontstekingsziekte die de slokdarm beschadigt en verhindert dat deze goed werkt. Deze gegevens vormden de basis voor de goedkeuring van Dupixent door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) in mei 2022, waardoor het het eerste en enige geneesmiddel is dat is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met EoE van 12 jaar en ouder met een gewicht van ten minste 40 kg.

Deze fase 3-gegevens zijn ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) ter ondersteuning van de wettelijke goedkeuring voor volwassenen en adolescenten met EoE. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het EMA heeft onlangs een positief advies uitgebracht waarin goedkeuring wordt aanbevolen. Zoals gepubliceerd, kregen patiënten Dupixent 300 mg wekelijks of om de twee weken in de fase 3-studie.

Patiënten die wekelijks Dupixent kregen, konden beter slikken en bereikten histologische remissie van de ziekte. Bovendien ondervonden deze patiënten een verbetering van de anatomische, cellulaire, moleculaire en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, waarbij de verbetering van tekenen en symptomen van EoE tot één jaar aanhield. Patiënten die om de twee weken met Dupixent werden behandeld, ondervonden histologische ziekteremissie, maar geen verbetering in het slikvermogen.

De huidige door de FDA goedgekeurde dosering voor Dupixent als behandeling voor kinderen en volwassenen van 12 jaar en ouder met EoE, met een gewicht van ten minste 40 kg, is 300 mg per week. De veiligheidsresultaten waren over het algemeen consistent met het bekende veiligheidsprofiel van Dupixent bij de goedgekeurde indicaties. Bijwerkingen (=5%) die vaker werden waargenomen met Dupixent waren injectieplaatsreacties, nasofaryngitis en huiduitslag.

De fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie evalueerde de werkzaamheid en veiligheid van Dupixent bij patiënten van 12 jaar en ouder met EoE in drie delen. Deel A nam 81 patiënten aan en evalueerde Dupixent 300 mg per week gedurende 24 weken. Deel B nam 240 patiënten aan en evalueerde Dupixent 300 mg wekelijks en om de twee weken gedurende 24 weken.

Deel A en B waren op dezelfde manier opgezet en bestonden uit afzonderlijke patiëntengroepen. Alle patiënten in deel A en B hadden een optie om deel te nemen aan deel C voor nog eens 28 weken, voor maximaal 52 weken behandeling met Dupixent. Aan deel C namen 77 patiënten uit deel A deel. De co-primaire eindpunten in deel A en B beoordeelden na 24 weken de door de patiënt gerapporteerde metingen van slikproblemen en slokdarmontsteking.

De secundaire eindpunten omvatten beoordelingen van histopathologische metingen van de ernst en omvang van aanvullende histologische maatregelen in de slokdarm, en andere maatregelen. In deel C werden alle in deel A en B beoordeelde primaire en secundaire eindpunten beoordeeld als secundaire eindpunten na 52 weken.