Reneo Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het bedrijf de beoogde inschrijving heeft bereikt in de cruciale STRIDE-studie van mavodelpar (REN001) in primaire mitochondriale myopathieën (PMM). Actuele gegevens van de STRIDE-studie worden verwacht in het vierde kwartaal van 2023. STRIDE is een wereldwijde, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde pivotale fase 2b-studie van mavodelpar bij volwassen patiënten met PMM als gevolg van mitochondriale (mtDNA) defecten.

De STRIDE-studie is ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van 100 mg mavodelpar, eenmaal daags oraal toegediend gedurende 24 weken. Het primaire eindpunt van de werkzaamheid is de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gelopen afstand tijdens de 12-minuten wandeltest in week 24. STRIDE AHEAD is een 24 maanden durend, open-label, lange termijn veiligheidsonderzoek buiten de Verenigde Staten bij patiënten met PMM.

De STRIDE AHEAD-studie werd onlangs gewijzigd om de inschrijving mogelijk te maken van patiënten met PMM als gevolg van zowel mtDNA- als nucleair DNA (nDNA)-defecten. Reneo is van plan de gegevens van STRIDE, samen met de langetermijnveiligheidsgegevens van STRIDE AHEAD, in te dienen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) in geplande marketingaanvragen in 2024. Over Reneo Pharmaceuticals Reneo is een farmaceutisch bedrijf in een klinische fase dat zich richt op de ontwikkeling en commercialisering van therapieën voor patiënten met zeldzame genetische mitochondriale ziekten, die vaak geassocieerd worden met het onvermogen van mitochondriën om adenosinetrifosfaat (ATP) te produceren.

De belangrijkste productkandidaat, mavodelpar, is een krachtige en selectieve agonist van de peroxisome proliferator-geactiveerde receptor delta (PPAR). Van mavodelpar is aangetoond dat het de transcriptie van genen die betrokken zijn bij de mitochondriale functie en de vetzuuroxidatie (FAO) verhoogt, en de productie van nieuwe mitochondriën kan verhogen.