ETF's Taysha Gene Therapies, Inc.

Taysha Gene Therapies Inc is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase, dat zich richt op de ontwikkeling van op adeno-geassocieerd virus (AAV)-gebaseerde gentherapieën voor ernstige monogene ziekten van het centrale zenuwstelsel. Het belangrijkste klinische programma van het bedrijf, TSHA-102, is in ontwikkeling voor de behandeling van het Rett-syndroom, een zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis. De Vennootschap evalueert TSHA-102 in de REVEALPhase I/II klinische studie voor adolescenten en volwassenen, een eerste open-label, gerandomiseerde, multicenter studie met dosisescalatie en dosisuitbreiding die de veiligheid en de voorlopige werkzaamheid van TSHA-102 evalueert bij vrouwelijke patiënten van 12 jaar en ouder met het Rett-syndroom. Het bedrijf heeft een wereldwijd recht verworven op een klinisch stadium, intrathecaal gedoseerd AAV9-gentherapieprogramma, TSHA-120, voor de behandeling van reusachtige axonale neuropathie (GAN). TSHA-120 werd door de Europese Commissie aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van GAN.