TransCode Therapeutics, Inc. kondigt de publicatie aan van nieuwe gegevens met betrekking tot haar belangrijkste therapeutische kandidaat, TTX-MC138, in het Journal of Clinical Oncology. Het abstracte artikel, gepubliceerd in de aanvullende uitgave van 1 juni 2023 van het tijdschrift, werd gepresenteerd op de jaarvergadering van 2023 van de American Society of Clinical Oncology (ASCO). Het onderzoek toont aan dat remming van microRNA-10b, het therapeutische doelwit van TTX-MC138, in borstkankercellen het vermogen van kankerstamcellen om nieuwe tumoren te creëren en uit te zaaien, vermindert.

TransCode is van mening dat deze bevindingen belangrijk zijn omdat van kankerstamcellen al lang bekend is dat ze een cruciale rol spelen bij het ontstaan, de uitzaaiing en de terugkeer van kanker en bij resistentie tegen therapie. Daarom zou het remmen van de tumorbevorderende capaciteit van deze cellen met TTX-MC138 de resultaten kunnen verbeteren bij patiënten met terugkerende borstkanker die resistent is tegen behandeling. TTX-MC138 is ontworpen om het oncogene RNA, microRNA-10b, te remmen, dat wordt beschreven als de hoofdregulator van kankerprogressie in een aantal vergevorderde vaste tumoren, waaronder borstkanker.

TransCode gelooft dat TTX-MC138 gebruikt zou kunnen worden als behandeling voor veel van deze vormen van kanker. In een preklinisch model van pancreasadenocarcinoom resulteerde toediening van TTX-MC138 als monotherapie in complete responsen, die zich manifesteerden als regressie zonder recidief, in 40% van de behandelde dieren. Dit onderzoek volgt op preklinisch onderzoek naar borstkanker bij de mens bij dieren waarbij volledige regressie van metastatische ziekte werd aangetoond.

Naast kankermodellen bij muizen werd TTX-MC138 met succes toegediend en werd de voorlopige werkzaamheid aangetoond in een casestudy van spontaan mammacarcinoom bij katachtigen. TransCode Therapeutics ontving onlangs goedkeuring van de FDA en de IRB voor een eerste klinische studie bij mensen met TTX-MC138 bij patiënten met vergevorderde vaste kankers. In deze klinische studie zullen maximaal 12 patiënten een enkele dosis radioactief gemerkte TTX-MC138 toegediend krijgen, gevolgd door niet-invasieve positronemissietomografie-magnetische resonantiebeeldvorming (PET-MRI).

De studie is bedoeld om de hoeveelheid TTX-MC138 te kwantificeren die wordt toegediend aan metastatische laesies en de farmacokinetiek van de therapeutische kandidaat bij kankerpatiënten. De studie zou belangrijke gegevens kunnen opleveren met betrekking tot de therapeutische dosis, timing en potentiële veiligheid die informatie kunnen opleveren voor latere klinische studies en TTX-MC138 verder kunnen ontwikkelen als therapeutische kandidaat tegen glioblastoma en andere gevorderde maligniteiten. Deze studie is niet bedoeld om een therapeutisch effect aan te tonen.