Point Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een achtste regulatorische aanwijzing, en de derde doorbraaktherapie-aanwijzing, heeft toegekend aan lead-medicijnkandidaat repotrectinib. De Breakthrough Therapy designation (BTD) werd toegekend voor de behandeling van patiënten met ROS1-positieve gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die eerder met één ROS1-tyrosinekinaseremmer zijn behandeld en die niet eerder op platina gebaseerde chemotherapie hebben gekregen. De werkzaamheidsanalyses ter ondersteuning van de BTD-aanvraag omvatten ongeveer 50 patiënten die gepoold waren uit de fase 1- en fase 2-gedeelten van de TRIDENT-1-studie. De evaluaties van de werkzaamheid bij de patiënten van Fase 2 werden door de arts beoordeeld. BTD wordt door de FDA toegekend om de ontwikkeling en reglementaire evaluatie te versnellen van een experimenteel geneesmiddel dat bedoeld is om een ernstige of levensbedreigende aandoening te behandelen. De criteria voor BTD vereisen voorlopig klinisch bewijs dat aantoont dat het geneesmiddel een aanzienlijke verbetering op ten minste één klinisch significant eindpunt kan hebben ten opzichte van de beschikbare therapie. Repotrectinib kreeg eerder twee BTD's toegekend in: ROS1-positieve gemetastaseerde NSCLC-patiënten die niet behandeld zijn met een ROS1-tyrosinekinaseremmer, en patiënten met vergevorderde vaste tumoren die een NTRK-genfusie hebben en die gevorderd zijn na behandeling met een of twee voorafgaande TRK-tyrosinekinaseremmers, met of zonder voorafgaande chemotherapie, en geen bevredigende alternatieve behandelingen hebben. Repotrectinib kreeg eerder ook vier Fast-Track aanwijzingen in: ROS1-positieve gevorderde NSCLC-patiënten die ROS1 TKI naïef zijn; ROS1-positieve gevorderde NSCLC-patiënten die eerder zijn behandeld met één voorafgaande lijn chemotherapie op basis van platina en één voorafgaande ROS1 TKI; ROS1-positieve gevorderde NSCLC-patiënten die voorbehandeld zijn met één voorafgaande ROS1 TKI zonder voorafgaande chemotherapie op basis van platina; en NTRK-positieve patiënten met vergevorderde vaste tumoren die gevorderd zijn na behandeling met ten minste één voorafgaande lijn chemotherapie en één of twee voorafgaande TRK TKI's en die geen bevredigende alternatieve behandelingen hebben. Repotrectinib heeft in 2017 ook een aanwijzing als weesgeneesmiddel gekregen.