Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) inaxaplin (VX-147) de Breakthrough Therapy Designation heeft toegekend voor APOL1-gemedieerde focale segmentale glomerulosclerose (FSGS) en dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) inaxaplin de Priority Medicines (PRIME)-aanwijzing heeft toegekend voor APOL1-gemedieerde chronische nierziekte (AMKD). Inaxaplin is de eerste onderzoekstherapie die gericht is op de behandeling van de onderliggende oorzaak van AMKD. De FDA's Breakthrough Therapy Designation is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling te versnellen van geneesmiddelen die gericht zijn op een ernstige aandoening met voorlopig klinisch bewijs dat aangeeft dat het geneesmiddel een aanzienlijke verbetering kan aantonen ten opzichte van bestaande behandelingen op een of meer klinisch significante eindpunten.

De Breakthrough Therapy Designation werd toegekend op basis van de klinische studie van fase 2 met inaxaplin bij patiënten met APOL1-gemedieerde FSGS, een vorm van AMKD. De PRIME-aanwijzing van het EMA is een regelgevingsmechanisme dat vroegtijdige en proactieve steun verleent aan ontwikkelaars van veelbelovende geneesmiddelen, om het genereren van robuuste gegevens te optimaliseren en een versnelde beoordeling mogelijk te maken, zodat deze geneesmiddelen mogelijk sneller bij de patiënten terecht kunnen komen. Het doel van PRIME is om patiënten zo vroeg mogelijk te laten profiteren van innovatieve nieuwe therapieën die het potentieel hebben om in belangrijke mate in een onvervulde medische behoefte te voorzien.

De PRIME-aanwijzing werd toegekend op basis van klinische proof-of-concept-gegevens van Vertex's fase 2-studie van inaxaplin in APOL1-gemedieerde FSGS. Inaxaplin is pas het tweede nefrologieproduct dat de PRIME-aanwijzing krijgt. De onderneming heeft nu drie van de ongeveer 70 niet-oncologische PRIME-aanwijzingen die tot nu toe zijn toegekend, waaronder haar twee PRIME-aanwijzingen voor exagamglogene autotemcel (exa-cel), vroeger bekend als CTX001, één voor transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie en één voor sikkelcelziekte.

In de VS is dit de negende aanwijzing voor een doorbraaktherapie die aan Vertex is toegekend voor alle programma's in zijn portefeuille.