Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat het een Letter of Intent (LOI) heeft ondertekend met de pan-Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA), die een principeakkoord inhoudt over de publieke terugbetaling van PrTRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor) voor patiënten van 6 jaar en ouder die ten minste één F508del-mutatie in het CFTR-gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) hebben. Dit is een wijziging van de vorige LOI die TRIKAFTA® voor de leeftijd van 12 jaar en ouder, PrKALYDECO® (ivacaftor), en PrORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) omvat. Deze LOI-wijziging volgt op de positieve klinische aanbeveling van TRIKAFTA® voor mensen met cystic fibrosis (CF) in de leeftijd van 6 jaar en ouder door het Canadese agentschap voor geneesmiddelen en technologie in de gezondheidszorg (CADTH).

De aanbeveling van CADTH heeft de 90% ppFEV1 (procent voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde) startcriteria geschrapt voor alle in aanmerking komende patiënten van 6 jaar en ouder. Deze nieuwe aanbeveling vervangt de eerdere aanbeveling van CADTH van TRIKAFTA® voor patiënten van 12 jaar en ouder. Bij mensen met bepaalde soorten mutaties in het CFTR-gen wordt het CFTR-eiwit niet normaal in de cel verwerkt of gevouwen, en dit kan verhinderen dat het CFTR-eiwit het celoppervlak bereikt en goed functioneert.

PrTRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor) is een oraal geneesmiddel dat bedoeld is om de hoeveelheid en de functie van het CFTR-eiwit aan het celoppervlak te vergroten. Elexacaftor en tezacaftor werken samen om de hoeveelheid rijp eiwit aan het celoppervlak te vergroten door zich aan verschillende plaatsen op het CFTR-eiwit te binden. Ivacaftor, dat bekend staat als een CFTR potentiator, is bedoeld om het vermogen van CFTR-eiwitten om zout en water over het celmembraan te transporteren te vergemakkelijken.

De gecombineerde werking van elexacaftor, tezacaftor en ivacaftor helpt de luchtwegen te hydrateren en het slijm uit de luchtwegen te verwijderen. TRIKAFTA® is een receptgeneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van cystische fibrose (CF) bij patiënten van 6 jaar en ouder die ten minste één kopie hebben van de F508del-mutatie in het CFTR-gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).