De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de gentherapie van Vertex Pharmaceuticals en CRISPR Therapeutics goedgekeurd voor de behandeling van een zeldzame bloedaandoening die regelmatige bloedtransfusies vereist bij patiënten van 12 jaar en ouder, aldus Vertex op dinsdag.

De therapie, met de merknaam Casgevy, is goedgekeurd voor transfusie-afhankelijke bèta thalassemie en is gebaseerd op de Nobelprijswinnende CRISPR-genbewerkingstechnologie.

Met dit besluit is Casgevy de tweede goedkeuring in de Verenigde Staten nadat de toezichthouder op de gezondheidszorg in december groen licht gaf voor sikkelcelziekte, een andere erfelijke bloedziekte.

Casgevy moet worden toegediend door erkende behandelcentra met ervaring in stamceltransplantatie, aldus Vertex. (Verslag door Mariam Sunny in Bengaluru; Bewerking door Shailesh Kuber)