Viridian Therapeutics, Inc. kondigde positieve voorlopige gegevens aan van haar lopende Fase 1/2 klinische studie van VRDN-001, een onderzoeksantilichaam tegen de insuline-achtige groeifactor 1 receptor (IGF-1R), bij patiënten met chronische schildklieroogziekte (TED). Het bedrijf kondigde ook een wijziging aan in het ontwerp van de lopende THRIVE Fase 3-studie en gaf een update over de recente vooruitgang van zijn SC-programmakandidaten in TED. VRDN-001 aco Fase 1/2 proof-of-concept studie in chronische TED: Het proof-of-concept-gedeelte van de dubbel gemaskeerde, placebogecontroleerde Fase 1/2-studie evalueerde twee infusies VRDN-001 die intraveneus (IV) werden toegediend, met een tussenpoos van drie weken, waarbij de eindpunten van klinische activiteit zes weken na de eerste infusie werden gemeten.

VRDN-001 werd geëvalueerd in doses van 10 en 3 mg/kg, waarbij elk cohort bestond uit zes patiënten die gerandomiseerd werden naar het geneesmiddel en twee patiënten die gerandomiseerd werden naar placebo. Criteria om in aanmerking te komen voor deelname waren: chronische TED met gedocumenteerd bewijs van oculaire symptomen of tekenen die meer dan een jaar voor de screening begonnen (gemiddelde duur van 7,8 jaar), en proptose van =3 mm boven de normale waarden voor geslacht en ras. Elke klinische activiteitsscore (CAS, 0 aco 7) was toegestaan voor randomisatie (gemiddelde CAS was 3,3).

VRDN-001 aco Veiligheidsgegevens: VRDN-001 werd over het algemeen goed verdragen door alle met het geneesmiddel behandelde patiënten in beide dosiscohorten. Er waren geen gerapporteerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE's), waaronder geen gevallen van gehoorverlies of hyperglykemie, bij patiënten met chronische TED behandeld met VRDN-001 vanaf 30 mei 2023, de meest recente afsluitdatum voor follow-up observatie. Het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel was over het algemeen consistent met eerder gerapporteerde resultaten bij patiënten met actieve TED die behandeld werden met VRDN-001.

VRDN-001 aco Klinische activiteitsgegevens bij chronische TED: Patiënten in de 10 mg/kg (n=6) en 3 mg/kg (n=6) cohorten die werden behandeld met twee doses VRDN-001 werden geëvalueerd op veranderingen in proptose, CAS en diplopie op week 6. Veranderingen in proptose ten opzichte van de uitgangswaarde werden gemeten met zowel exoftalmometrie als magnetische resonantiebeeldvorming (MRI, een verkennende meting). Viridian gelooft dat exoftalmometrie en MRI samen een robuuste beoordeling van veranderingen in proptose geven. Diplopie: Vijf van de twaalf met VRDN-001 behandelde patiënten in beide dosiscohorten hadden diplopie (dubbelzien) bij aanvang.

Geen van de met VRDN-001 behandelde patiënten bereikte volledige oplossing van diplopie op week 6, gedefinieerd als patiënten met diplopie op de uitgangslijn die een score van 0 behaalden op de Gorman subjectieve diplopieschaal.