4D Molecular Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de inschrijving is voltooid in alle 3 cohorten van de Fase 1 Dosis Exploration fase van de Fase 1/2 klinische studie van intravitreaal 4D-150 bij patiënten met natte AMD (n=15 patiënten in totaal; 5 patiënten per cohort). Alle 3 cohorten zijn goedgekeurd voor veiligheid, waarbij geen dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's) zijn gerapporteerd. 4D Molecular Therapeutics kondigde ook aan dat tussentijdse klinische gegevens van cohort 1 van deze fase 1/2 klinische studie zullen worden vrijgegeven om 7:30 uur E.T., op maandag 14 november 2022.

4D zal op 14 november 2022 om 8:00 uur E.T. een conference call en live webcast organiseren om de tussentijdse klinische gegevens verder te bespreken. De presentatie zal een samenvatting bevatten van het volgende bij patiënten met natte AMD die zijn ingeschreven en behandeld met 4D-150 in cohort 1 van de Dosis Exploration fase van de klinische studie (n=5; 3E10 vg/eye): Gegevens over veiligheid en verdraagbaarheid; transgene expressie van aflibercept in oogvochtmonsters; beoordeling van de werkzaamheid als volgt: verandering in jaarlijkse anti-VEGF-injectiesnelheid na toediening van 4D-150, en percentage patiënten dat aanvullend aflibercept-injectievrij blijft na toediening van 4D-150. 4D-150 bestaat uit de gerichte en geëvolueerde intravitreale vector, R100, en een payload die aflibercept en een VEGF-C RNAi uitdrukt.

Deze dubbele transgene lading remt 4 angiogene factoren: VEGF A, B, C en PlGF. 4D-150 is ontworpen voor intravitreale toediening in lage dosis. Natte AMD is een vorm van maculadegeneratie waarbij abnormale bloedvaten (choroïdale neovascularisatie of CNV) in de macula, het centrale deel van het netvlies, groeien.

Als gevolg daarvan veroorzaakt CNV zwelling en oedeem van het netvlies, bloedingen en littekens, en veroorzaakt het visuele vervorming en verminderde gezichtsscherpte. De proliferatie en lekkage van abnormale bloedvaten wordt gestimuleerd door VEGF. Dit proces vervormt en kan het centrale gezichtsvermogen vernietigen en kan zonder behandeling leiden tot blindheid.