Abbisko Cayman Limited kondigde aan dat het in fase III klinisch onderzoek is gegaan. In januari 2023 kreeg pimicotinib de BTD van de Amerikaanse Food and Drug Administration voor de behandeling van TGCT-patiënten die niet vatbaar zijn voor chirurgie. Deze BTD goedkeuring was gebaseerd op de resultaten van de Fase Ib klinische studie van TGCT cohort voor pimicotinib.

In november 2022 werd de eerste inschrijving van patiënten voor deze Fase II klinische studie afgerond. Naast urotheliaal carcinoom, ook van plan om klinische studies uit te voeren voor fexagratinib in andere vaste tumoren. Kreeg in maart 2022 de Orphan Drug Designation toegekend door de Amerikaanse FDA voor fexagratinib bij maagkanker.

Kreeg in november 2022 goedkeuring van de U.S. FDA voor ABSK121, en zal de eerste fase I klinische studie bij mensen starten voor de behandeling van gevorderde vaste tumoren. staat voor fase Ib/II klinische studie. ii.

imicotinib is de eerste zeer selectieve CSF-1R-remmer die door een Chinees bedrijf is ontwikkeld en in fase III van het klinisch onderzoek is beland". De fase III-studie ABSK021-301 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid van ABSK021 bij patiënten met TGCT te evalueren. Deze studie bestaat uit twee delen.

Deel 1 is een dubbelblinde fase, waarbij in aanmerking komende patiënten worden gerandomiseerd naar de ABSK021-behandelingsgroep of de bijpassende placebogroep en 50mg QD ABSK021 of een bijpassende placebo (28 dagen/cyclus) krijgen tot de voltooiing van deel 1. Patiënten die deel 1 voltooien, komen in aanmerking om deel 2 van de studie voort te zetten. Deel 2 is een open-label behandelingsfase, en alle patiënten die aan deze fase deelnemen, krijgen 50mg QD open-label ABSK021 tot 24 weken dosering of terugtrekking uit de studie. Er zullen ongeveer 100 patiënten worden ingeschreven en het primaire eindpunt is 25 weken ORR door een geblindeerde onafhankelijke beoordelingscommissie.

De wereldwijde multicenter fase II-studie zal gelijktijdig worden uitgevoerd in de VS en China. Pimicotinib is een nieuwe, oraal beschikbare, zeer selectieve en krachtige kleine molecule CSF-1R-remmer, onafhankelijk ontwikkeld door Abbisko Therapeutics. Het middel is door zowel de Chinese NMPA als de Amerikaanse FDA aangewezen als doorbraaktherapie voor de behandeling van TGCT die niet vatbaar is voor chirurgie.

TGCT is een lokaal agressief neoplasma met een jaarlijkse incidentie van 43 per miljoen persoonsjaren wereldwijd. Het resulteert voornamelijk in zwelling, pijn, stijfheid en verminderde activiteit van de aangetaste gewrichten die de levenskwaliteit van de patiënt ernstig aantasten. In China is momenteel geen goedgekeurd geneesmiddel beschikbaar, en in de VS is slechts één middel voor systemische therapie goedgekeurd.

Er zijn onbeantwoorde medische behoeften van TGCT-patiënten in zowel China als de VS. Abbisko heeft een fase Ia dosisescalatiestudie voltooid voor pimicotinib in de VS, met fase Ib-uitbreiding gaande in zowel de VS als China. Naast TGCT onderzoekt Abbisko actief het potentieel van pimicotinib voor de behandeling van andere indicaties, waaronder vele soorten vaste tumoren in de kliniek, en heeft het goedkeuring verkregen van de NMPA om een Fase II klinische studie uit te voeren bij chronische graft-versus-host ziekte. Abbisko heeft samengewerkt met Sperogenix bij het onderzoeken van het potentieel voor de behandeling van ALS en andere CNS-ziekten.

Op de datum van dit persbericht is in China nog geen zeer selectieve CSF-1R-remmer goedgekeurd.