Acadia Pharmaceuticals Inc. kondigde de start aan van de COMPASS PWS-studie in Fase 3 die de werkzaamheid en veiligheid van carbetocine neusspray (ACP-101) evalueert voor de behandeling van hyperfagie bij Prader-Willi syndroom (PWS). PWS is een zeldzame, neurobehaviorale genetische aandoening waaraan naar schatting 8.000 tot 10.000 patiënten in de Verenigde Staten lijden. Het meest voorkomende symptoom is hyperfagie, wat een aanhoudend gebrek aan verzadiging is.

Andere kenmerken van PWS zijn een veranderde stofwisseling, ontwikkelingsachterstand, gedragsproblemen en matige cognitieve stoornissen. COMPASS PWS is een 12 weken durend, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, wereldwijd fase 3-onderzoek waarin de werkzaamheid en veiligheid van carbetocine neusspray 3,2 mg driemaal daags (TID) wordt geëvalueerd bij ongeveer 170 kinderen en volwassenen in de leeftijd van vijf tot 30 jaar met PWS. Het primaire werkzaamheidseindpunt van het onderzoek is de verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 12 op de score van de hyperfagievragenlijst voor klinische onderzoeken (HQ-CT), een beoordeling door de zorgverlener voor hyperfagiegerelateerd gedrag.

Deelnemers die de Fase 3 studie voltooien zullen in aanmerking komen om deel te nemen aan een lange termijn, open-label uitbreidingsstudie die ontworpen is om de veiligheid en verdraagbaarheid van een lange termijn behandeling met ACP-101 te onderzoeken.