Acadia Pharmaceuticals en Stoke Therapeutics kondigen een samenwerking aan voor de ontwikkeling van meerdere op RNA gebaseerde behandelingen voor ernstige en zeldzame genetische neurodevelopmentele ziekten
10 januari 2022 om 13:00 uur
Delen
ACADIA Pharmaceuticals Inc. en Stoke Therapeutics, Inc. hebben aangekondigd dat de bedrijven een samenwerking zijn aangegaan voor het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van nieuwe RNA-gebaseerde geneesmiddelen voor de potentiële behandeling van ernstige en zeldzame genetische neurologische ontwikkelingsziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS). De samenwerking omvat het SYNGAP1-syndroom, het Rett-syndroom (MECP2) en een niet nader genoemd neurologisch doelwit van wederzijds belang. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Stoke een vooruitbetaling van $60 miljoen ontvangen van Acadia en komt het in aanmerking voor maximaal $907 miljoen aan mijlpaalbetalingen, evenals royalty's op toekomstige verkoop. Voor het SYNGAP1-programma zullen de twee bedrijven gezamenlijk de verantwoordelijkheden delen voor wereldwijd onderzoek, ontwikkeling en commercialisering en zullen ze 50/50 delen in alle wereldwijde kosten en toekomstige winsten. Bovendien komt Stoke in aanmerking voor potentiële mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling, regelgeving, eerste commerciële verkoop en verkoop. Voor het Rett-syndroom (MECP2) en het niet nader genoemde neurologische ontwikkelingsprogramma zal Stoke het onderzoek en de preklinische ontwikkelingsactiviteiten leiden, terwijl Acadia de klinische ontwikkelings- en commercialiseringsactiviteiten zal leiden. Acadia zal het onderzoek en de preklinische ontwikkelingsactiviteiten in verband met deze twee doelstellingen volledig financieren en Stoke komt in aanmerking voor potentiële mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling, regelgeving, eerste commerciële verkoop en verkoop, alsook voor gestaffelde royaltybetalingen op de wereldwijde verkoop, beginnend in de orde van grootte van enkele cijfers en oplopend tot midden-tien, afhankelijk van het omzetniveau.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Stoke Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het aanpakken van de onderliggende oorzaak van ernstige ziekten door de eiwitexpressie te verhogen met op ribonucleïnezuur (RNA) gebaseerde geneesmiddelen. Het bedrijf houdt zich, via zijn gepatenteerde TANGO-benadering (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), bezig met de ontwikkeling van antisense oligonucleotiden (ASO's) om selectief de eiwitniveaus te herstellen. Het eerste product, STK-001, wordt momenteel klinisch getest voor de behandeling van het Dravetsyndroom, een ernstige en progressieve erfelijke vorm van epilepsie. TANGO richt zich op het herstellen van ontbrekende eiwitten door de eiwitproductie van gezonde genen te verhogen of aan te wakkeren en zo de niet-functionerende kopie van het gen te compenseren. Het bedrijf werkt aan de ontwikkeling van STK-002 voor de behandeling van autosomaal dominante optische atrofie (ADOA), de meest voorkomende erfelijke aandoening van de oogzenuw. Het bedrijf richt zich in eerste instantie op haploinsufficiëntie en ziekten van het centrale zenuwstelsel en het oog.
Acadia Pharmaceuticals en Stoke Therapeutics kondigen een samenwerking aan voor de ontwikkeling van meerdere op RNA gebaseerde behandelingen voor ernstige en zeldzame genetische neurodevelopmentele ziekten