ACADIA Pharmaceuticals Inc. en Stoke Therapeutics, Inc. hebben aangekondigd dat de bedrijven een samenwerking zijn aangegaan voor het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van nieuwe RNA-gebaseerde geneesmiddelen voor de potentiële behandeling van ernstige en zeldzame genetische neurologische ontwikkelingsziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS). De samenwerking omvat het SYNGAP1-syndroom, het Rett-syndroom (MECP2) en een niet nader genoemd neurologisch doelwit van wederzijds belang. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Stoke een vooruitbetaling van $60 miljoen ontvangen van Acadia en komt het in aanmerking voor maximaal $907 miljoen aan mijlpaalbetalingen, evenals royalty's op toekomstige verkoop. Voor het SYNGAP1-programma zullen de twee bedrijven gezamenlijk de verantwoordelijkheden delen voor wereldwijd onderzoek, ontwikkeling en commercialisering en zullen ze 50/50 delen in alle wereldwijde kosten en toekomstige winsten. Bovendien komt Stoke in aanmerking voor potentiële mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling, regelgeving, eerste commerciële verkoop en verkoop. Voor het Rett-syndroom (MECP2) en het niet nader genoemde neurologische ontwikkelingsprogramma zal Stoke het onderzoek en de preklinische ontwikkelingsactiviteiten leiden, terwijl Acadia de klinische ontwikkelings- en commercialiseringsactiviteiten zal leiden. Acadia zal het onderzoek en de preklinische ontwikkelingsactiviteiten in verband met deze twee doelstellingen volledig financieren en Stoke komt in aanmerking voor potentiële mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling, regelgeving, eerste commerciële verkoop en verkoop, alsook voor gestaffelde royaltybetalingen op de wereldwijde verkoop, beginnend in de orde van grootte van enkele cijfers en oplopend tot midden-tien, afhankelijk van het omzetniveau.