Acer Therapeutics Inc. kondigde de start aan van de screening van patiënten in zijn fase 3 DiSCOVER (Decentralized Study of Celiprolol on vEDS-related Event Reduction) klinische studie van EDSIVO™ (celiprolol) voor de behandeling van patiënten met COL3A1-positief vasculair Ehlers-Danlos-syndroom (vEDS).
De DiSCOVER-studie is een prospectieve, fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde werkzaamheidstest die is opgezet om EDSIVO™ (celiprolol) te evalueren bij patiënten met genetisch bevestigd COL3A1-positief vEDS met gebruikmaking van een gedecentraliseerd klinisch proefontwerp en een onafhankelijke toewijzingscommissie. Het primaire doel van de proef is te bepalen of EDSIVO™ (celiprolol) het optreden vermindert van vEDS-gerelateerde klinische voorvallen die medische verzorging vereisen, waaronder fatale en niet-fatale cardiale of arteriële voorvallen, baarmoederbreuk, darmbreuk, en/of onverklaard plotseling overlijden, in vergelijking met placebo, gemeten naar tijd tot voorval. Acer is van plan ongeveer 150 COL3A1-positieve vEDS-patiënten in te schrijven, allemaal in de VS, die 2:1 gerandomiseerd worden om respectievelijk EDSIVO™ (celiprolol) of placebo te krijgen. Wanneer de studie eenmaal volledig is ingeschreven, wordt de duur van de DiSCOVER studie momenteel geschat op ongeveer 3,5 jaar tot voltooiing (gebaseerd op statistische krachtberekeningen en aantal primaire gebeurtenissen), waarvoor extra kapitaal nodig zal zijn na het derde kwartaal van 2022. Eén tussentijdse analyse (gebaseerd op het aantal primaire gebeurtenissen) is ook gepland op ongeveer 24 maanden na volledige inschrijving. EDSIVO™ (celiprolol) is een experimentele productkandidaat die nog niet door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is goedgekeurd. Er is geen garantie dat deze productkandidaat goedkeuring van de regelgevende instantie zal krijgen of voor enige indicaties in de V.S. commercieel beschikbaar zal worden.